Medizin

Zulassungsempfehlung für Eplontersen für die Behandlung der ATTR-PN

Der Ausschuss für Humanarzneimittel CHMP hat Eplontersen in der EU zur Zulassung für die Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten Amyloidose bei erwachsenen Patient:innen mit Polyneuropathie (ATTR-PN) im Stadium 1 oder 2 empfohlen. Die hereditäre ATTR-PN ist eine Erbkrankheit, bei der es zu Ablagerungen von fehlgefalteten Monomeren des Transportproteins Transthyretin (TTR) im peripheren Nervensystem kommt. Dies führt zu einer Schädigung der peripheren Nerven und verläuft ohne Behandlung im Allgemeinen innerhalb eines Jahrzehnts tödlich.

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