Farnesyl-Transferase-Inhibitor erste Therapieoption bei Progerie?

Die Ergebnisse der ersten klinischen Medikamentenstudie für Kinder mit Progerie, einer seltenen, tödlichen „Vergreisungs-“ Krankheit, zeigen die Wirksamkeit eines Farnesyl-Transferase-Inhibitors (FTI). Das Medikament wurde ursprünglich zur Krebstherapie entwickelt. Die Ergebnisse der Studie liegen nun, bereits sechs Jahre, nachdem Wissenschaftler die Ursachen der Progerie identifizierten konnten, vor. Laut der Progeria Research Foundation (PRF) und dem Boston Children Hospital zeigen sie signifikante Verbesserungen bei den klinischen Merkmalen Gewichtszunahme, Knochenstruktur und vor allem Herz-Kreislauf-System. Die Ergebnisse der Studie wurden am 24. September in der Fachzeitschrift „Proceedings of the National Academy of Sciences“ veröffentlicht (die Printversion ist bald verfügbar). Progerie, auch als Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom (HGPS) bekannt, ist eine seltene, tödliche, genetische Erkrankung. Hauptcharakteristikum ist die beschleunigte Alterung der Kinder. Kinder mit Progerie sterben beispielsweise an Atherosklerose. Die Kinder können bereits im Alter von fünf Jahren Herzinfarkte und Schlaganfälle erleiden. Ihre durchschnittliche Lebenserwartung liegt bei 13 Jahren.