Mittwoch, 25. Dezember 2024
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Medizin

Mukoviszidose: Zulassungsempfehlung für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren

Mukoviszidose: Zulassungsempfehlung für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren
© Dragana Gordic – stock.adobe.com
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Empfehlung für die Zulassungserweiterung von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren erteilt, die mindestens eine Kopie der F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen. Die F508del-Mutation ist die unter Menschen mit zystischer Fibrose verbreitetste CFTR-Mutation.
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