Medizin

Olipudase alfa: Erste kausale Therapie für ASMD

Der Saure Sphingomyelinase-Mangel (ASMD) auch als Morbus Niemann-Pick Erkrankung Typ A und B bekannt, ist eine seltene, genetisch bedingte lysosomale Speicherkrankheit. Trotz erheblicher Morbidität und in vielen Fällen früher Mortalität existierte bisher keine kausale Behandlung für diese fortschreitende Erkrankung (1,2). Mit Olipudase alfa ist nun die erste Enzymersatztherapie bei pädiatrischen und erwachsenen Patient:innen mit ASMD Typ A/B oder ASMD Typ B ohne zentralnervöse Beteiligung vefügbar. „Für Patient:innen und Behandler:innen eröffnet dies eine völlig neue Perspektive“, betonte Dr. Eugen Mengel, Pädiater und leitender Prüfarzt der Studie, auf der die Zulassung für Olipudase alfa beruht, auf der Jahrestagung der Arbeitsgemeinschaft für pädiatrische Stoffwechselstörungen in Kassel (3).

Jetzt kostenlos weiterlesen

Sie haben eine Seite aufgerufen, die Informationen über verschreibungspflichtige Arzneimittel enthält. Nach dem Heilmittelwerbegesetz (HWG) dürfen diese Informationen nur medizinischen Fachkreisen zugänglich gemacht werden.

Um das gesamte Angebot unserer Plattformen www.journalmed.de und www.journalonko.de nutzen zu können, müssen Sie sich mit Ihren Benutzerdaten einloggen oder kostenlos registrieren.

Registrieren

Einloggen

Referenzen

Stichwörter

Zulassung ()

Sie können folgenden Inhalt einem Kollegen empfehlen:

"Olipudase alfa: Erste kausale Therapie für ASMD"

Bitte tragen Sie auch die Absenderdaten vollständig ein, damit Sie der Empfänger erkennen kann.

Die mit (*) gekennzeichneten Angaben müssen eingetragen werden!