Medizin

Spinale Muskelatrophie: Risdiplam in unterschiedlichen Altersgruppen wirksam

Auf der Jahrestagung der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) in Stuttgart gab Dr. Klaus Goldhahn, Oberarzt für Kinder- und Jugendmedizin an den DRK-Kliniken Berlin, ein Update zur Studienlage zu Risdiplam bei spinaler Muskelatrophie (SMA) und stellte aktuelle Ergebnisse der Studie RAINBOWFISH vor. Das Small Molecule Risdiplam ist ab der Geburt für alle Altersgruppen zur Behandlung der 5q assoziierten SMA bei Patient:innen mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens zugelassen.

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