Medizin

Spinale Muskelatrophie: 5 Jahres-Daten zu Risdiplam

Auf dem diesjährigen Cure SMA Research & Clinical Care Meeting wurden die 5-Jahresdaten der FIREFISH-Studie vorgestellt. In der offenen Verlängerung der Zulassungsstudie wird die Langzeitwirksamkeit und Sicherheit des Small Molecules Risdiplam bei symptomatischen Kindern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 untersucht. Risdiplam ist seit August 2023 zur Behandlung der 5q-assoziierten SMA bei Patient:innen mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis 4 Kopien des SMN2-Gens für alle Altersgruppen ab der Geburt zugelassen.

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