Akute Hepatische Porphyrie: Vielversprechende Ergebnisse der Phase-III-Studie zu RNAi-Therapeutikum
Die Abschlussergebnisse der Phase-III-Studie ENVISION zu Givosiran, einem sich in der Erprobung befindlichen RNAi-Therapeutikum, das auf das Protein Aminolävulinsäure-Synthase 1 (ALAS1) abzielt und zur Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie (AHP) entwickelt wird, liegen vor.