SMA: Altersgemäße Entwicklung unter präsymptomatischer Therapie
Die abgeschlossene Phase-3-Studie SPR1NT zu Onasemnogen-Abeparvovec zeigte, dass Kinder mit 3 SMN2-Kopien nach einer präsymptomatischen Behandlung altersgemäße motorische Meilensteine erreichten, einschließlich Stehen und Gehen (1, 2). Darüber hinaus ergab eine deskriptive Post- hoc-Analyse von START, STR1VE-EU und STR1VE-US...