SMA: Zulassung für Risdiplam bei Patienten ab Alter von 2 Monaten
Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Marktzulassung für Risdiplam (Evrysdi®) für die Behandlung der 5q-assoziierten Spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten ab einem Alter von mindestens 2 Monaten, mit 1 bis 4 Kopien des SMN2-Gens oder einer klinisch diagnostizierten Typ-1-, Typ-2-...