Der medizinische Jahresrückblick 2024

Besonders viele Zulassungen 2024 bei Krebserkrankungen

Besonders viele neue Arzneimittel wurden 2024 in der Onkologie und Hämatologie zugelassen. Insgesamt kam es zu 11 Neueinführungen, darunter die Zulassung von Capivasertib in Kombination mit Fulvestrant beim Östrogenrezeptor-positiven Mammakarzinom, die Zulassung von Fruquintinib beim metastasierten kolorektalen Karzinom und die erst kürzlich erfolgte Zulassung des Antikörper-Wirkstoff-Konjugats Mirvetuximab-Soravtansin zur Behandlung des platinresistenten Ovarialkarzinoms. Da der Großteil der Patientinnen mit einem Ovarialkarzinom nach der Erstlinientherapie ein Rezidiv entwickelt und im Verlauf der Erkrankung häufig Resistenzen gegenüber platinbasierten Chemotherapien auftreten, ist die Zulassung von besonders hoher Bedeutung für die betroffenen Frauen.

Außerdem kam es 2024 zur Zulassung von Efbemalenograstim alfa zur Prophylaxe der Chemotherapie-induzierten Neutropenie (CIN), welche eine häufige Komplikation nach einer Chemotherapie ist und die zu einer Verminderung der neutrophilen Granulozyten im Blut führt. Efbemalenograstim alfa ist ein hämatopoetischer Wachstumsfaktor, der die Produktion von neuen Granulozyten im Knochenmark stimuliert.

Eine Übersicht über alle Zulassungen in der Onkologie im Jahr 2024 finden Sie hier.

Neue Optionen bei Infektionskrankheiten

Auch im Bereich der Infektionsmedizin gab es Neuigkeiten im letzten Jahr. Im Mai kam es zur Zulassung von Aztreonam/Avibactam, eine Wirkstoffkombination aus dem Betalaktamantibiotikum Aztreonam und dem Betalaktamaseinhibitor Avibactam, welche zur Therapie komplizierter intraabdominaler Infektionen und Harnwegsinfektionen sowie nosokomial erworbener Pneumonien eingesetzt wird. Das besondere dabei ist, dass Aztreonam/Avibactam auch gegen Metallo-ß-Lactamase (MBL)-bildende multiresistente Erreger wirksam ist, deren Zahl auch in Deutschland in den letzten Jahren zunimmt. Gängige Antibiotika stoßen bei diesen Bakterien an ihre Grenzen.

Zudem wurde der mRNA-Impfstoff mRNA-1345 gegen das Respiratorische Synzytial-Virus (RSV) eingeführt, der speziell für ältere Erwachsene über 60 Jahren entwickelt wurde. Der Impfstoff, der seit November in Deutschland verfügbar ist, ist der erste mRNA-Impfstoff, der in der EU für eine andere Krank­heit als COVID-19 zugelassen wur­de.

Seltene Erkrankungen im Fokus

27 der 2024 neu zugelassenen Medikamente zielen auf seltene Krankheiten (Orphan diseases) ab – 18 davon erhielten von der europäischen Arzneimittelagentur den „Orphan Drug-Status“. Seltene Erkrankungen sind in der EU definiert als Erkrankungen, unter denen nicht mehr als 5 von 10.000 Menschen leiden. Gleich 3 dieser neuen Medikamente (Danicopan, Iptacopan und Crovalimab) dienen der Behandlung von Menschen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) – einer Krankheit, bei der das Immunsystem u.a. rote Blutkörperchen angreift.

Auch für Patient:innen mit Hämophilie A wurden neue Wirkstoffe zugelassen. Darunter der rekombinant hergestellte Gerinnungsfaktor VIII Efanesoctocog alfa. Dieser weist eine deutlich verlängerte Halbwertszeit im Vergleich zu Standard-Faktor-VIII-Präparaten auf und muss dadurch nur einmal wöchentlich verabreicht werden.

Eine weitere Besonderheit im letzten Jahr war die Zulassung von Exagamglogene autotemcel (Exa-cel) zur Behandlung von Sichelzellkrankheit (SCD) und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT). Dies war die erste Zulassung einer CRISPR/Cas-basierten Gentherapie in der EU. Seit Januar 2025 ist Exa-cel auch in Deutschland verfügbar. Mit der Gentherapie werden autologe hämatopoetische Stammzellen aus dem Blut gewonnen und mithilfe der CRISPR/Cas9-Technologie genetisch modifiziert. Durch einen DNA-Doppelstrangbruch wird die Produktion des BCL11A-Proteins herabgesetzt. BCL11A unterdrückt normalerweise die Produktion von fetalem Hämoglobin (HbF) im Erwachsenenalter. Durch die Abschaltung des BCL11A-Gens wird HbF reaktiviert, was die defekten oder fehlenden Hämoglobine der Patient:innen ersetzen kann.

Insulin nur noch einmal wöchentlich

Im Mai 2024 wurde mit der Zulassung von Insulin icodec ein Meilenstein in der Diabetesbehandlung gesetzt. Im Vergleich zu anderen Insulinanaloga erreicht dieses neuartige Insulin zwar „nur“ eine vergleichbare Blutzuckerkontrolle, kann aber durch eine verbesserte molekulare Stabilität den Basalinsulinbedarf für eine ganze Woche mit einer einzigen subkutanen Injektion abdecken. Für die betroffenen Patient:innen und die behandelnden Ärzt:innen bedeutet dies eine deutliche Erleichterung im Diabetesmanagement.

Neue Medikamente – Was erwartet uns im Jahr 2025?

Auch für das Jahr 2025 werden einige neue Arzneimittelzulassungen erwartet. Besonders im Fokus stehen die beiden Alzheimer-Medikamente Lecanemab und Donanemab, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen sollen. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat bereits ein positives Votum zur Zulassung von Lecanemab abgegeben, für Donanemab ist die Zulassung beantragt.

Darüber hinaus werden weitere Fortschritte im Bereich der Gentherapie erwartet. Neben Exa-cel könnten 2025 auch noch andere Gentherapien in Deutschland eingeführt werden. So zum Beispiel Wirkstoffe, die sich gegen Hämophilie, die Muskelschwund-Erkrankung Duchenne-Muskeldystrophie, die Hautkrankheit Epidermolysis bullosa dystrophica oder die sehr seltene Fanconi-Anämie richten.

Im Bereich der Infektionskrankheiten wird die Zulassung eines Impfstoffs gegen das Chikungunya-Fieber erwartet, einer viralen Tropenkrankheit, für die bislang keine spezifische Prävention verfügbar war. Auch in der Behandlung von COVID-19 stehen neue Entwicklungen an. Stammangepasste mRNA-Impfstoffe sowie ein Medikament zur Behandlung schwerer Verläufe könnten 2025 zugelassen werden. Insbesondere für immungeschwächte Patient:innen könnte eine präventive Antikörper-Therapie verfügbar werden.

Weitere mögliche Zulassungen betreffen die pulmonale Hypertonie, für die ein biologisches Präparat zur Verbesserung der Gefäßfunktion eingeführt werden könnte, sowie neue Medikamente zur Behandlung von Autoimmunerkrankungen wie Lupus erythematodes und Myasthenia gravis. Auch in der Onkologie sind wieder einige neue Medikamente in der Pipeline, darunter alleine 6 für das nicht-kleinzellige Lungenkarzinom (NSCLC). Das Jahr 2025 verspricht also ebenso wie 2024 ein spannendes Jahr mit vielen neuen Entwicklungen für die Medizin zu werden.