Morbus Gaucher: 5 Jahre gute Erfahrung mit Substratreduktion
Mit einer Prävalenz von weniger als 1/40.000 gehört die Speicherkrankheit Morbus Gaucher in unseren Breiten zu den seltenen Erkrankungen, merkte PD Dr. med. Anton Gillessen, Münster, auf einem Online-Meet-the-Expert an. Dennoch sollte der Arzt, vor allem bei einer Hepato- und Splenomegalie „einfach daran denken.“ Denn die gesicherte Diagnose ist mit einem Trockenblut-Test leicht zu erstellen. Und die Existenz von 2 guten Wirkprinzipien hat den M. Gaucher gerade vom Typ 1 gut behandelbar gemacht.
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