Medizin

SMA präsymptomatisch behandeln

Die in Nature Medicine publizierten Daten der abgeschlossenen Phase-3-Studie SPR1NT unterstreichen den Nutzen von Onasemnogen-Abeparvovec bei präsymptomatischem Einsatz. Alle Kinder mit spinaler Muskelatrophie (SMA), unabhängig davon, ob sie 2 oder 3 Kopien des SMN2-Gens haben, konnten nach einer präsymptomatischen Behandlung mit Onasemnogen-Abeparvovec, motorische Meilensteine erreichen, einschließlich selbstständiges Sitzen, Stehen und Gehen (1, 2). Die Ergebnisse der 2 und 3 SMN2-Kopien-Kohorte wurden bereits auf dem virtuellen Kongress der Europäischen Akademie für Neurologie (EAN) 2021 beziehungsweise auf der klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association (MDA) 2022 vorgestellt (4, 5).

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