Lebensqualität

Wie der Hersteller bekannt gab, ist Exagamglogen autotemcel (Exa-cel) ab dem 15. Januar 2025 in Deutschland verfügbar. Die CRISPR/Cas9-basierten Geneditierungstherapie wird zur Behandlung geeigneter Patient:innen ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) oder schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) angewendet (1). Es stellt die derzeit einzige erhältliche autologe Geneditierung dar.

Eine Studie der Karl Landsteiner Privatuniversität für Gesundheitswissenschaften (KL Krems) und der Medizinischen Universität Wien (MedUni Wien) liefert neue Einblicke in die genetischen Mechanismen der Birkenpollenallergie. Dabei beobachtete das Forschungsteam bei Allergie-Betroffenen nach einer Birkenpollen-Exposition deutlich mehr aktive Gene für immunologische Signalwege in der Nasenschleimhaut als bei Nichtbetroffenen. Die Ergebnisse der im Fachjournal „Allergy" veröffentlichten Studie (1) eröffnen neue Möglichkeiten für Prävention und für personalisierte Therapien.

Geschätzt 4 Millionen Menschen in Deutschland leiden unter Herzschwäche. Wie beeinflussen Ausdauer- und Krafttraining den Verlauf dieser oft lebensbedrohlichen Erkrankung? Die weltweit bisher umfangreichste Studie, geleitet von DHZC-Wissenschaftler Prof. Frank Edelmann, liefert dazu nun im Fachjournal „Nature Medicine" bedeutende Erkenntnisse (1).

Unter der Leitung von Forschenden des Universitätsklinikums Schleswig-Holstein (UKSH) und der Medizinischen Fakultät der Christian-Albrechts-Universität zu Kiel (CAU) untersucht die bundesweite Studie COVIDOM+ die langfristigen gesundheitlichen Folgen einer SARS-CoV-2-Infektion. Diese neue Forschungsphase baut auf der seit 2020 laufenden COVIDOM-Studie auf, die eine bevölkerungsbasierte Kohorte von SARS-CoV-2-Infizierten umfasst und innerhalb des Nationalen Pandemie Kohorten Netzes (NAPKON) durchgeführt wurde.

Am 21. Dezember 2024 jährt sich der Todestag von Dr. James Parkinson (1755-1824) zum 200. Mal. Der britische Arzt beschrieb 1817 als erster die später nach ihm benannte Bewegungsstörung als eigenes Krankheitsbild. Seither hat die Wissenschaft beachtliche Fortschritte gemacht: Die Symptome der neurodegenerativen Erkrankung, die in Deutschland rund 400.000 Menschen betrifft, lassen sich heute effektiv behandeln. Das verbessert die Lebensqualität der Betroffenen erheblich. Heilen kann die Medizin Morbus Parkinson aber bis heute nicht. Aktuell konzentriert sich die Forschung auf die Früherkennung und die Entwicklung von Therapien, die das Absterben von Nervenzellen im Gehirn verlangsamen oder sogar stoppen. Doch die finanziellen Ressourcen sind begrenzt.

Wirkfluktuationen schränken die Lebensqualität von Patient:innen mit fortgeschrittener Parkinson-Krankheit erheblich ein. Ein rechtzeitiger Wechsel auf eine nicht orale Folgetherapie kann hier entscheidend sein (1). Daher empfiehlt die aktuelle S2k-Leitlinie, frühzeitig die Indikation für einen Wechsel auf nicht orale Folgetherapien zu prüfen – insbesondere bei Patient:innen, die die 5-2-1-Regel erfüllen (2). Führende Expert:innen unterstrichen im Rahmen des diesjährigen Kongresses der Deutschen Gesellschaft für Neurologie (DGN-Kongress 2024) während einer Paneldiskussion das Potenzial nicht oraler Folgetherapien, die kürzlich um eine subkutane Infusionstherapie mit einem Levodopa-Prodrug erweitert wurden: Foslevodopa/Foscarbidopa kann Wirkfluktuationen bei der fortgeschrittenen Parkinson-Krankheit effektiv reduzieren (3) und Erfahrungen aus dem Praxisalltag zeigen, dass die Anwendung ohne operativen Eingriff (3) häufig dem Patientenwunsch entspricht. Die subkutane Infusionstherapie ermöglicht eine leitliniengerechte (2) 24-Stunden-Therapie mit signifikant mehr ON- und weniger OFF-Zeit, einer Reduktion der Morgenakinese sowie einer deutlichen Symptomverbesserung (3-5).

Colitis ulcerosa (CU) ist eine chronisch-entzündliche Darmerkrankung, die eine lebenslange Behandlung erfordert (1). Deshalb sind die auf der Woche der United European Gastroenterology (UEG Week) 2024 vorgestellten Langzeit-Wirksamkeits- und -Sicherheitsdaten besonders relevant.

Ein Kongress zum Austausch, zur Information und zur Wissenserweiterung – dieses Anliegen verfolgte der 3. Long-COVID-Kongress, der am 25. November 2024 in Berlin stattfand. Veranstaltet vom Ärzte- und Ärztinnenverband Long-COVID sowie dem Bundesministerium für Gesundheit (BMG) konnte die Veranstaltung gut 260 Personen aus Forschung und Medizin sowie Betroffene vor Ort in Berlin versammeln. Zusätzlich schalteten sich etwa 1.600 Personen in den Livestream ein, mit dem der öffentliche Teil des Programms übertragen wurde.

Seit mehr als 10 Jahren ist OnabotulinumtoxinA zur Therapie der überaktiven Blase zugelassen (1). „Es ist eine starke Alternative in der Second-Line, wirkt lokal und erhöht nicht die anticholinerge Last“, so Dr. Fabian Queißert, Leiter des Bereiches Neurourologie und des Kontinenzzentrums am Universitätsklinikum Münster, beim Meet-the-Expert im Rahmen des Kongresses der Deutschen Gesellschaft für Urologie 2024. Neben den genannten Vorteilen von OnabotulinumtoxinA ging der Experte auf die Wirksamkeit und Sicherheit sowie auf wichtige Aspekte rund um die Therapie-Planung und -Durchführung ein. Anhand von Studien arbeitete er auch Attribute von Patient:innen für eine besonders gute Wirksamkeit heraus.

Ob die Furcht vor Dunkelheit, engen Räumen oder dem Fliegen: Wir alle kennen Ängste. Sie gehören wie Freude, Wut, Ekel oder Überraschung zu den Basisemotionen des Menschen. Ängste haben ihren evolutionären Nutzen, indem sie die Ausschüttung von Stresshormonen wie Adrenalin und Cortisol anregen, die Konzentration erhöhen und uns in Alarm- und Fluchtbereitschaft versetzen.

Neue Daten im Journal of Pain Research (1) zeigen, dass die hochfrequente 10-kHz-Rückenmarkstimulation (SCS) bei Patient:innen mit schmerzhafter diabetischer Neuropathie (PDN) und Typ-2-Diabetes zu einer signifikanten und anhaltenden Schmerzlinderung führt. Zusätzlich wurde eine langfristige Verbesserung der Blutzuckerwerte (HbA1c) und des Körpergewichts beobachtet. Die Ergebnisse unterstreichen das Potenzial dieser Therapie für die Behandlung von PDN.

Auf dem 33. Kongress der European Academy of Dermatology & Venereology (EADV) wurden erste Interimsdaten aus der nicht-interventionellen Beobachtungsstudie DELPHIN vorgestellt. Die Studie untersucht Real-World-Daten zur Wirksamkeit eines oralen Tyrosinkinase-2-Inhibitors und dessen Einfluss auf die Lebensqualität bei Patient:innen
mit mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis über 5 Jahre an etwa 100 Zentren in Deutschland.

Beim 33. Kongress der European Academy of Dermatology and Venereology (EADV) bildeten die chronisch-entzündlichen Dermatosen einen thematischen Schwerpunkt. Auch in der hautärztlichen Praxis sind diese Erkrankungen häufig vertreten, das gilt insbesondere für die atopische Dermatitis (AD) und die Plaque-Psoriasis.

Die enge Verbindung zwischen Darm und Gehirn steht zunehmend im Zentrum aktueller medizinischer Forschung. Besonders spannend ist die Betrachtung von Störungen dieser Interaktion, die zum Reizmagen- (funktionelle Dyspepsie) und Reizdarmsyndrom führen können. Diese funktionellen gastrointestinalen Störungsbilder belasten weltweit Millionen von Menschen und beeinträchtigen die Lebensqualität erheblich. Ziel ist es, betroffene Menschen leitlinienkonform mit einer multimodalen Therapie zu unterstützen. Durch den Einsatz auch digitaler Therapiemöglichkeiten können die Patientenaufklärung und der Therapieverlauf zusätzlich unterstützt werden.

Eine auf dem Kongress der European Academy of Dermatology and Venereology (EADV) 2024 vorgestellte Studie (1) zeigt das erhebliche Potenzial von Semaglutid bei der Behandlung von Hidradenitis suppurativa (HS), einer häufigen und chronischen Hauterkrankung bei Menschen mit Adipositas.

Aktuelle Daten der prospektiven beobachtenden Kohorten-Studie SPOCS, die u. a. Patient:innen mit systemischem Lupus erythematodes (SLE) aus Deutschland einschloss, wurden im Rahmen des Jahreskongresses der Deutschen Gesellschaft für Rheumatologie (DGRh) vorgestellt und offenbaren die Krux (1-3): Nach 3 Jahren Therapie waren die Remissions*- und LLDAS (Lupus Low Disease Activity State)-Raten mit < 15% bzw. < 20% niedrig (3). Zugleich erhielten viele Patient:innen Glucocorticoide in hoher Dosierung (2). Die rechtzeitige Umstellung von Patient:innen, die nicht ausreichend auf ihre Basistherapie ansprechen oder zu hohe Glucocorticoiddosen benötigen, ist jedoch eine wichtige Stellschraube beim SLE-Management. Die beim DGRh-Kongress präsentierte erste S3-Leitlinie für die Behandlung des SLE lehnt sich hier stark an die EULAR Guidelines an und empfiehlt den frühen Einsatz von Biologika wie Anifrolumab zur Erreichung der Therapieziele (4). Anifrolumab ist das erste Biologikum, das in breit angelegten Studien zeigen konnte, dass eine große Anzahl an moderat bis schwer erkrankten SLE-Patient:innen eine steroidfreie Remission* bzw. LLDAS erreichen kann (5-7).

Mit der Zulassung der Delgocitinib-Creme steht erwachsenen Patient:innen mit einem mittelschweren bis schweren Chronischen Handekzem, bei denen topische Kortikosteroide nicht ausreichen oder nicht geeignet sind, eine neue Behandlungsoption zur Verfügung.

Rund 10 bis 15% aller Frauen im gebärfähigen Alter sind von Endometriose betroffen. Die chronisch-entzündliche, bisher unheilbare gynäkologische Erkrankung, die oft erst spät diagnostiziert wird, ist äußerst komplex, der Leidensdruck der Patientinnen enorm. Ein neues Verbundprojekt, das von der Uni Ulm koordiniert wird, widmet sich der ganzheitlichen und systembiologischen Erforschung der Krankheit und ihrer Ursachen. „HoPE“ will das Zusammenspiel von Ernährung, Immunsystem, Stoffwechsel und Darmmikrobiom entschlüsseln und unter Einbeziehung von Patientinnen Endometriose-spezifische Ernährungskonzepte entwickeln und testen.

Das erste zugelassene Wocheninsulin, Insulin icodec, ist ab sofort zur Behandlung von Erwachsenen mit Diabetes mellitus in Deutschland verfügbar. Insulin icodec nutzt Albumin als natürlichen Insulinspeicher und deckt den Bedarf an Basalinsulin für eine ganze Woche mit einer einzigen subkutanen Injektion. Der Wirkmechanismus von Insulin icodec ermöglicht ein Wirkprofil mit einer langsamen und stetigen glukosesenkenden Wirkung (1).