Phase-II-Studiendaten zu Iptacopan bei seltenen Nierenerkrankungen
Im Rahmen des 58. ERA-EDTA-Kongresses wurden die Ergebnisse zum primären Endpunkt einer Phase-II-Studie mit dem Prüfpräparat LNP023 bei Patienten mit IgAN bekanntgegeben, die eine signifikante Senkung der Proteinurie belegen (1). Die Proteinurie wird als ein Surrogatmarker anerkannt, der mit dem Fortschreiten des Nierenversagens korreliert. Laut Zwischenergebnissen einer anderen Phase-II-Studie führte der Wirkstoff bei Patienten mit C3G zu einer Verbesserung des eGFR-Zeitverlaufs (2): Die eGFR stieg nach 12 Wochen im Mittel um 3,1ml/min/1,73 m2 vom Ausgangswert an (2). Dies bestätigt bisherige Daten derselben Studie, die eine signifikante Senkung der Proteinurie (Senkung der Protein/Kreatinin-Ratio im Urin (UPCR) um 53% vom Ausgangswert) und verbesserte C3-Plasmaspiegel (vollständige Normalisierung bei 5 von 7 Patienten) nach 12 Wochen zeigten. Die Prüfmedikation zeigte ein Sicherheitsprofil auf Placeboniveau ohne schwere unerwünschte Ereignisse. In beiden Studien konnte eine Stabilisierung der Nierenfunktion über 90 Tage (IgAN) bzw. 12 Wochen (C3G) beobachtet werden (1, 2).