Duchenne Muskeldystrophie: Vorteile durch die Gentherapie Delandistrogen moxeparvovec

31.01.2025

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Die einmalige Behandlung mit dem Gentherapeutikum Delandistrogen moxeparvovec verbessert die motorischen Fähigkeiten von Jungen mit Duchenne Muskeldystrophie gegenüber einer externen Kontrollgruppe signifikant und anhaltend - das belegen aktuelle Top-Line-Resultate der Phase-III-Studie EMBARK.

EMBARK-Studie: Delandistrogen moxeparvovec bei Duchenne Muskeldystrophie

In die zweiteilige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie EMBARK zur Wirksamkeit und Sicherheit des Gentherapeutikums Delandistrogen moxeparvovec wurden 126 gehfähige Jungen im Alter von 4 bis 7 Jahren mit Duchenne Muskeldystrophie (DMD) und bestätigter Mutation im DMD-Gen eingeschlossen. In Teil 1 der Studie erhielten die Jungen entweder Delandistrogen moxeparvovec oder ein Placebo. Gemäß dem Cross-Over-Design wurde in Teil 2 der Studie nach 52 Wochen auch der ursprüngliche Placebo-Arm mit dem Gentherapeutikum behandelt.

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Vorteile für DMD-Patient:innen unter Delandistrogen moxeparvovec

Aktuelle Top-Line-Resultate nach 2 Jahren belegen nun, dass die einmalige Behandlung mit Delandistrogen moxeparvovec gegenüber einer externen Kontrollgruppe, die keine Gentherapie erhalten hatte, bei zentralen Wirksamkeitsendpunkten zu motorischen Fähigkeiten signifikant und klinisch relevant überlegen ist. So erreichten Patient:innen, die in Teil 1 mit dem Verum behandelt worden waren, nach 2 Jahren gegenüber der externen Kontrollgruppe signifikante Verbesserungen im North Star Ambulatory Assessment (NSAA; Least Square Mean (LSM)-Differenz: +2,88 Punkte; p<0,0001), bei der Time to rise (TTR; LSM-Differenz: -2,06 Sek.; p<0,0033) und beim 10-Meter-Walk (10MWR; LSM-Differenz: -1,36 Sek.; p<0,0028). Die Vorteile nahmen gegenüber der externen Kontrollgruppe im 2. Jahr nach der Behandlung weiter zu. Auch Patient:innen, die in den ersten 52 Wochen der Studie (Teil 1) initial mit einem Placebo behandelt wurden, profitierten von Delandistrogen moxeparvovec: Bei diesen Patient:innen verbesserte sich der NSAA-Score im Vergleich zur Kontrollgruppe signifikant um 2,34 Punkte (p<0,0001) - auch die Vorteile bei der TTR (LSM-Differenz: 2,70 Sek., p < 0,0001) und beim 10MWR (LSM-Differenz: 1,07 Sek., p=0,0001) waren signifikant.