Medizin

Valoctocogen Roxaparvovec: Erste Gentherapie für Erwachsene mit schwerer Hämophilie A

Bei Menschen mit schwerer Hämophilie A (Faktor VIII-Aktivität < 1 IE/dl) kommt es zu spontanen Einblutungen ins Gewebe und in die Gelenke (1). Trotz prophylaktischer Therapie entwickeln diese Patient:innen früher oder später Gelenkarthropathien (2). Weitere Folgen sind chronische Schmerzen und eine eingeschränkte Mobilität (1). Mit Valoctocogen Roxaparvovec steht nun die erste Gentherapie zur Verfügung für schwere Hämophilie A bei Erwachsenen, die keine Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte hatten, und bei denen keine Antikörper gegen das Adeno-assoziierte Virus vom Serotyp 5 (AAV5) nachweisbar sind. Der Bedarf an Gerinnungsfaktorkonzentraten und die Rate jährlicher Blutungsereignisse ließen sich durch die einmalige Behandlung dramatisch senken (1). „Damit eröffnet sich für Betroffene eine neue Lebensperspektive“, so das Fazit der Expert:innen auf einer Veranstaltung von BioMarin (3).

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