PBC: Europäische Kommission genehmigt bedingte Marktzulassung für Seladelpar
Die Europäische Kommission hat eine bedingte Marktzulassung für Seladelpar zur Behandlung der primären biliären Cholangitis (PBC) erteilt. Das Medikament mit Orphan-Drug-Status kann in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen eingesetzt werden, die unzureichend auf UDCA allein ansprechen, oder als Monotherapie bei Patient:innen, die UDCA nicht vertragen.
Primäre biliäre Cholangitis: eine seltene Autoimmunerkrankung
PBC ist eine seltene, chronische Autoimmunerkrankung der Gallengänge, die in Europa etwa 22 von 100.000 Menschen betrifft. Frauen sind häufiger betroffen als Männer. Die Krankheit führt zu Leberschäden und kann unbehandelt in ein Leberversagen übergehen. Zu den häufigsten Symptomen zählen Pruritus (chronischer Juckreiz) und Fatigue, die die Lebensqualität erheblich beeinträchtigen können. Eine Heilung ist derzeit nicht möglich. Die Behandlung zielt darauf ab, das Fortschreiten der Erkrankung zu verlangsamen und cholestasebedingte Symptome wie den Juckreiz zu lindern. Der Therapieerfolg wird unter anderem anhand der Normalisierung der alkalischen Phosphatase (ALP) gemessen, einem wichtigen Marker für den Krankheitsverlauf.
62% biochemisches Ansprechen und Normalisierung der ALP-Werte
Die Entscheidung der EC basiert auf den Ergebnissen der zulassungsrelevanten, placebokontrollierten Phase-III-Studie RESPONSE. In dieser Studie erreichten 62% der mit Seladelpar behandelten Patient:innen den primären Endpunkt einer biochemischen Gesamtansprechrate nach 12 Monaten, während dies in der Placebogruppe nur bei 20% der Patient:innen der Fall war. Zudem normalisierten sich bei 25% der mit Seladelpar behandelten Teilnehmer die ALP-Werte, während dies in der Placebogruppe bei keinem Patient:innen beobachtet wurde.
Verringerung des Juckreizes unter Seladelpar
Ein sekundärer Endpunkt der Studie war die Veränderung des Pruritus-Scores nach 6 Monaten. Patient:innen, die mit Seladelpar behandelt wurden, zeigten eine statistisch signifikante Reduktion des Juckreizes im Vergleich zu Placebo. Insbesondere Patient:innen mit moderatem bis schwerem Pruritus berichteten von einer Verbesserung um 3,2 Punkte auf einer numerischen Bewertungsskala (0-10), verglichen mit einer Reduktion um 1,7 Punkte unter Placebo. Es traten keine schwerwiegenden behandlungsbedingten Nebenwirkungen auf. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse, die bei mindestens 5% der mit Seladelpar behandelten Patient:innen auftraten und mit einer mindestens 1% höheren Häufigkeit als in der Placebogruppe beobachtet wurden, waren Kopfschmerzen, Übelkeit, Bauchschmerzen und Bauchauftreibung.
Quelle:Gilead