Spinale Muskelatrophie: 5 Jahre Erfahrung mit Nusinersen
Richard KessingVon einer frühen Diagnose und einer rasch eingeleiteten Behandlung hängt besonders bei den schweren Verlaufsformen der 5q-spinalen Muskelatrophie (5q-SMA) der Erfolg der Therapien ab. Die Zulassung von Nusinersen als erste kausale Therapie leitete vor über 5 Jahren einen Paradigmenwechsel in der Behandlung der 5q-SMA ein.
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