Spinale Muskelatrophie: Risdiplam in unterschiedlichen Altersgruppen wirksam
Auf der Jahrestagung der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) in Stuttgart gab Dr. Klaus Goldhahn, Oberarzt für Kinder- und Jugendmedizin an den DRK-Kliniken Berlin, ein Update zur Studienlage zu Risdiplam bei spinaler Muskelatrophie (SMA) und stellte aktuelle Ergebnisse der Studie RAINBOWFISH vor. Das Small Molecule Risdiplam ist ab der Geburt für alle Altersgruppen zur Behandlung der 5q assoziierten SMA bei Patient:innen mit einer klinisch diagnostizierten Typ 1-, Typ 2- oder Typ 3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens zugelassen.
Bitte loggen Sie sich ein, um den Artikel zu lesen.
Falls Sie noch kein Konto haben, können Sie sich kostenlos registrieren!
Die Inhalte dieser Seite unterliegen dem Heilmittelwerbegesetz und dürfen nur ausgewiesenen Ärzten und medizinischem Fachpersonal zugänglich gemacht werden. Wenn Sie der Ansicht sind, dass Sie zu dieser Zielgruppe gehören, würden wir uns freuen, wenn Sie sich für einen kostenlosen Account registrieren würden! Im Anschluss erhalten Sie sofortigen Zugang zu diesem und vielen weiteren, interessanten Inhalten zu medizinisch-wissenschaftlichen Fachthemen! Aktuelle News, spannende Kongressberichte, CME-Fortbildungen und vieles mehr erwarten Sie! Wir freuen uns auf Sie! Die Inhalte dieser Seite unterliegen dem Heilmittelwerbegesetz und dürfen nur ausgewiesenen Ärzten und medizinischem Fachpersonal zugänglich gemacht werden. Wenn Sie der Ansicht sind, dass Sie zu dieser Zielgruppe gehören, würden wir uns freuen, wenn Sie sich für einen kostenlosen Account registrieren würden! Im Anschluss erhalten Sie sofortigen Zugang zu diesem und vielen weiteren, interessanten Inhalten zu medizinisch-wissenschaftlichen Fachthemen! Aktuelle News, spannende Kongressberichte, CME-Fortbildungen und vieles mehr erwarten Sie! Wir freuen uns auf Sie!