Nutzenbewertung

Die biomedizinische Forschung bringt bahnbrechende Therapien wie Gentherapien, Tumorvakzine und Antikörper-Wirkstoff-Kombinationen hervor. Diese Innovationen ermöglichen es, genetische Krankheitsursachen zu korrigieren, das Immunsystem gegen Tumore zu mobilisieren und Krebszellen gezielt anzugreifen – ein Wendepunkt in der personalisierten Medizin. Um das volle Potenzial dieser Innovationen auszuschöpfen, fordert Pharma Deutschland dringend bessere Rahmenbedingungen für Forschung und klinische Studien in Deutschland.

2023 hatte das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) auf Basis der Studie HELIOS-A einen Zusatznutzen von Vutrisiran gegenüber Patisiran zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 festgestellt. Nun führt der Hersteller dieselbe Studie im Dossier zu Patisiran an, interpretiert sie aber anders.

Dokumentation von Behandlungsschritten, Terminorganisation, Zusammentragen von Vorbefunden – ökonomische, rechtliche und bürokratische Vorgaben nehmen im Alltag von Ärzten in Kliniken und Praxen eine immer größere Rolle ein. Für die eigentliche Patientenversorgung bleibt trotz steigender Patientenzahlen immer weniger Zeit. Auf einer Konferenz des Berufsverbandes für Gastroenterologie Deutschland (BVGD) sprachen Ärzte über den Einsatz der BVGD für bessere Bedingungen im Gesundheitssystem, die besondere Gefährdung von Klinikärzten und jungen Medizinern, das Potential junger Ärzte und Pfleger und wie Zeit- und Kostendruck sowie überbordende Bürokratie abgebaut werden können. Journalmed.de hat für Sie die wichtigsten Erkenntnisse zusammengefasst.

Brustkrebs ist die häufigste Krebserkrankung bei Frauen in Deutschland. Nun werden die Früherkennungsmöglichkeiten ausgeweitet. Auch Frauen ab 70 sollen künftig kostenfrei zur Mammographie gehen können.

Wenn in Deutschland ein Arzneimittel neu zugelassen wird, folgt eine Nutzenbewertung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss. Die hält Boehringer gerade bei Mitteln gegen seltene Krankheiten für dringend verbesserungswürdig und sieht einen Nachteil für den Standort.

Im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) den Nutzen und Schaden der Computertomografie-Koronarangiografie (CCTA) bei Verdacht auf eine chronische koronare Herzkrankheit (KHK) bei Patient:innen nach einer Basisdiagnostik bewertet. Der Abschlussbericht liegt nun vor.

Die AMNOG-Daten 2022 des Bundesverbandes der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI) verdeutlichen: Immer noch verlassen zu viele, derzeit jedes achte, Arzneimittel wieder den Markt, nachdem es das AMNOG-Verfahren durchlaufen hat. Damit stehen diese Innovationen den Patientinnen und Patienten hierzulande nicht mehr zur Verfügung. Das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz könnte diesen Trend noch verstärken.

Der Referentenentwurf für das GKV-Finanzstabilisierungsgesetz zur Eindämmung der finanziellen Defizite in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) sieht auch Änderungen an der frühen Nutzenbewertung neuer Arzneimittel vor. Die Arbeitsgemeinschaft der Wissenschaftlichen Medizinischen Fachgesellschaften e. V. (AWMF) begrüßt die Pläne der Politik, die Arzneimittelversorgung langfristig zu stabilisieren. Sie fürchtet jedoch, dass die vorgeschlagenen Maßnahmen den Zugang neuer wirksamer Arzneimittel insbesondere für die Versorgung chronisch kranker Patient:innen erschweren. Außerdem empfiehlt sie, die frühe Nutzenbewertung um eine späte Nutzenbewertung zu erweitern, um auch langfristig erhobene Daten zur Verbesserung der Lage der Betroffenen zu berücksichtigen.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) stellte für den innovativen Januskinase 1 (JAK1)-Inhibitor Abrocitinib in seinem Beschluss vom 7. Juli 2022 einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest (1). Der Zusatznutzen bezieht sich auf die Behandlung der mittelschweren bis schweren atopischen Dermatitis (AD) mit Abrocitinib gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie mit Dupilumab (ggf. in Kombination mit topischen Glukokortikoiden und/oder topischen Calcineurininhibitoren) in der Endpunktkategorie Morbidität bei erwachsenen Patient:innen, die für eine kontinuierliche systemische Therapie infrage kommen. Die Nutzenbewertung basiert auf den Daten der Studie JADE DARE, in der Abrocitinib mit Dupilumab verglichen wurde (2).

Seit 2011 wird die Nutzungsbewertung von Arzneimitteln, die sich an die Zulassung anschließt, in Deutschland durch das Arzneimittelneuordnungsgesetz, kurz AMNOG geregelt. Diese Nutzungsbewertung hat einen großen Einfluss auf den Preis, der durch die gesetzlichen Krankenkassen für ein neues Arzneimittel bezahlt wird, da sie als Grundlage für Verhandlungen mit dem Spitzenverband Bund der Krankenkassen dient. 28% dieser neuzugelassenen Arzneimittel sind Orphan Drugs. Sie ermöglichen die Behandlung seltener Erkrankungen und bieten somit, häufig zum ersten Mal, die Möglichkeit zu einer zielgerechten Behandlung. Für die Betroffenen bedeutet das in vielen Fällen eine Chance auf Heilung oder zumindest dauerhafte Linderung. Jedoch stellen die hohen Preise dieser Therapien das Gesundheitssystem vor große Herausforderungen.

Der gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat Dapagliflozin einen Zusatznutzen zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit chronischer Niereninsuffizienz (CKD) attestiert (1). Bei Patient:innen mit CKD ohne symptomatische, chronische Herzinsuffizienz (HI) als Komorbidität sieht der G-BA in der Therapie mit Dapagliflozin einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen, bei Patient:innen mit CKD mit symptomatischer, chronischer HI als Komorbidität einen Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen. Somit ist Dapagliflozin der erste und bislang einzige SGLT-2-Inhibitor, der zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit CKD zugelassen ist und dem darüber hinaus in dieser Indikation ein Zusatznutzen zugesprochen wurde.

Die Preisexplosion bei Arzneimitteln geht unvermindert weiter: Die Kosten für neu zugelassene Orphan Drugs – also Therapien für seltene Krankheiten – haben sich seit 2011 verfünffacht und liegen im Jahr 2020 im Durchschnitt bei 540.000 Euro pro Jahr und Patient. Das geht aus dem aktuellen AMNOG-Report 2022 der DAK-Gesundheit hervor. Der Vorstandschef der DAK-Gesundheit Andreas Storm begrüßt die Verfügbarkeit neuer Therapieformen, kritisiert jedoch die Preisfindung insbesondere bei Orphan Drugs. Um „Mondpreisen“ künftig effektiv entgegenzuwirken, sollten Orphan Drugs bei Markteintritt vollumfänglich der Nutzenbewertung unterzogen werden. Damit unterstützt die DAK-Gesundheit die jüngsten Forderungen des IQWiG.

Die neue Verordnung zur Europäischen Nutzenbewertung (EU-HTA) trat am 11. Januar 2022 in Kraft. Nach einer dreijährigen Implementierungsphase ist sie ab dem 12. Januar 2025 vollständig anwendbar. Für den Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI) ist es unerlässlich, die pharmazeutische Industrie in den kommenden 3 Jahren eng in die Umsetzung einzubeziehen.

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat am 15. Juli 2021 seinen Beschluss zur frühen Nutzenbewertung von Inclisiran veröffentlicht. Der G-BA kommt zu dem Schluss, dass kein Zusatznutzen für Inclisiran belegt werden kann (1). Die Phase- III-Zulassungsstudien ORION-9, -10 und -11 (2, 3) erfüllen die Anforderungen des G-BA nicht, da keine Daten gegenüber der vom G-BA festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie vorliegen. Aufgrund dessen hatte Novartis bereits im eingereichten Dossier keinen Zusatznutzen beansprucht. Das Gremium folgt damit der Einschätzung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), das am 3. Mai 2021 seinen Bericht zur frühen Nutzenbewertung im Auftrag des G-BA veröffentlicht hatte (5).

Ticagrelor (Brilique^®) zusammen mit Acetylsalicylsäure (ASS) über 30 Tage eingenommen führte im Vergleich zu ASS allein zu einer statistisch signifikanten und klinisch relevanten Reduktion von Schlaganfällen oder Todesfällen bei Patienten nach einem akuten Schlaganfall oder einer transitorischen ischämischen Attacke. Dies demonstrieren neue detaillierte Ergebnisse der Phase-III-Studie THALES.

Über ihre praktischen Erfahrungen mit dem kutanen Capsaicin-Pflaster Qutenza^® (179 mg) in der Praxis sprach Grünenthal mit 3 Experten (1). Das
Pflaster besitzt eine breite Zulassung zur Behandlung aller peripheren neuropathischen Schmerzsyndrome (1). Dank der topischen Applikation gelangt der Wirkstoff direkt an den Ort des Schmerzes. Periphere neuropathische Schmerzen und auch deren Symptome, wie Taubheit, Brennen oder Kribbeln können so für im Mittel 5 Monate reduziert werden (2).

Laut der „Europäischen Tabakkontrollskala 2019“, die im Rahmen der „European Conference on Tobacco or Health (ECToH)“ vorgestellt wurde, belegt Deutschland bei der Tabakprävention im europäischen Vergleich den letzten Platz (1). Fast ein Drittel der Erwachsenen in Deutschland raucht klassische Tabakzigaretten; bei Kindern und Jugendlichen sind es knapp 10% (2). Zwar geht der Anteil der jugendlichen Tabakraucher in Deutschland zurück, der Konsum von E-Zigaretten nimmt in der Bevölkerung – und vor allem bei jungen Erwachsenen – jedoch kontinuierlich zu. Dass E-Zigaretten Gesundheitsgefahren bergen und keine Alternative für Menschen sind, die mit dem Rauchen aufhören möchten, darauf weist die Deutsche Gesellschaft für Pneumologie und Beatmungsmedizin (DGP) gemeinsam mit der Gesellschaft für Pädiatrische Pneumologie (GPP) anlässlich des Weltnichtrauchertages hin. Zur Rauchentwöhnung seien in erster Linie strukturierte Entwöhnungsprogramme zu empfehlen.

Mit den CGRP-Antikörpern (Calcitonin Gene-Related Peptide) steht erstmals eine Substanzklasse zur Verfügung, die speziell für die Migräneprophylaxe entwickelt wurde. Der CGRP-Antikörper Fremanezumab (AJOVY^®), der in Deutschland seit Mai 2019 auf dem Markt ist (1), reduziert signifikant die monatlichen Kopfschmerz- bzw. Migränetage sowohl bei episodischer als auch chronischer Migräne (2, 3) – neue Langzeitdaten untermauern diesen positiven Effekt (4, 5). Auch bei Patienten mit Komorbiditäten wie Medikamentenübergebrauch oder Depressionen kann das Migränemedikament erfolgreich eingesetzt werden. Seit dem 15. März 2020 steht Fremanezumab neben der Fertigspritze auch als Pen zur Verfügung. Die damit einhergehende einfache Handhabung und flexible Anwendung von Fremanezumab – einmal im Monat oder in einer höheren Dosierung nur einmal pro Quartal – geben den Patienten mehr Entscheidungsfreiraum im Alltag.

Bei der topischen Therapie von Patienten mit Psoriasis vulgaris spielen nicht nur die Wirkstoffe eine Rolle, sondern auch deren Galenik (1). Besonders hervor tut sich hierbei Enstilar^® Sprühschaum, der die Fixkombination aus Calcipotriol (Cal, 50 μg/g) und Betamethason Dipropionat (Bet, 0,5 mg/g) enthält (2). Dessen besondere Galenik ermöglicht eine bessere Bioverfügbarkeit als die wirkstoffgleiche Salbe bzw. das Gel und führt im Vergleich zu
einer signifikant überlegenen Wirksamkeit und einem schnelleren Wirkeintritt (3-5). Auch vor diesem Hintergrund sprechen sich die Autoren des Behandlungspfades „Topische Therapie bei Psoriasis vulgaris“ für den Einsatz der Cal/Bet-Fixkombination – die als Firstline-Therapie bei leichter
Psoriasis empfohlen wird – in der innovativen Sprühschaum-Galenik aus (6).

Bei der peripheren arteriellen Verschlusskrankheit (PAVK) – auch Schaufensterkrankheit genannt – handelt es sich um eine Durchblutungsstörung, die insbesondere die Beine betrifft. Etwa 25% der Patienten über 55 Jahre sind von der PAVK betroffen – Männer 4mal häufiger als Frauen. Raucher und Diabetiker sind besonders gefährdet. Letztere weisen ein 6fach erhöhtes Risiko für PAVK im Vergleich zu Nicht-Diabetikern auf. 2 große neue Studien liefern wichtige Hinweise auf die besten Therapieoptionen bei PAVK.