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Im Rahmen des 30. jährlichen EADV-Kongresses (European Academy of Dermantology and Venereology) wurden Ergebnisse einer multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, aktiven und Placebo-kontrollierten Phase-IIb- Studie zur Dosisfindung von Ligelizumab bei chronischer spontaner Urtikaria (csU) präsentiert. Der primäre Endpunkt lag bei 12 Wochen, nach denen der Therapieerfolg basierend auf der Auswertung der Patientenfragebögen erhoben wurde (1). 

Die multiple Sklerose (MS) ist eine von Beginn an progrediente Erkrankung, deren Aktivität sich durch klinische Schübe sowie subklinischer Aktivität unterhalb der MRT Apparenzschwelle auszeichnet. Aber immer noch lässt die Krankheit viele Fragen unbeantwortet. Wichtig in der Behandlung ist aber effektiv und langanhaltend das Risiko der Progression zu reduzieren, so Professor Mathias Mäurer, Würzburg auf einem Symposium, anlässlich der 94.DGN-Jahrestagung.

Für Menschen mit Typ-2-Diabetes ist der SGLT2-Hemmer Empagliflozin in der Dosierung 10 mg ab sofort bis zu einer eGFR (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate, ein Maß für die Nierenfunktion) von 30 ml/min/1,73 m² empfohlen (1, 2). Diese Erweiterung gab die Europäische Kommission am 22. Oktober 2021 bekannt. Die Entscheidung basiert auf der umfassenden Datenlage zu Empagliflozin.

AstraZeneca präsentierte auf den diesjährigen Herztagen 2021 der Deutschen Gesellschaft für Kardiologie – Herz- und Kreislaufforschung e.V. (DGK) aktuelle Daten aus dem Versorgungsalltag von Patientinnen und Patienten mit akutem Koronarsyndrom: Die Ergebnisse der großen internationalen Register-Studie ALETHEIA bestätigen erneut den Nutzen von Ticagrelor zur Langzeitprävention ischämischer Ereignisse bei Patientinnen und Patienten mit akutem Koronarsyndrom und vorangegangenen Myokardinfarkt im Versorgungsalltag. Zugleich geben sie Einblicke in die klinische Routinepraxis der dualen antithrombozytären Therapie (DAPT) mit Ticagrelor.

Der erste Zulassungsantrag für den oralen HIF-Prolyl-Hydroxylase-Inhibitor Vadadustat zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit renaler Anämie im Rahmen einer chronischen Niereninsuffizienz wurde bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eingereicht.

Die U.S.-Arzneimittelbehörde (Food and Drug Administration, FDA) hat die Notfallzulassung für den Pfizer-BioNTech COVID-19-Impfstoff bei Kindern von 5 bis 11 Jahren (auch definiert als 5 bis < 2 Jahre) erteilt. Bei dieser Altergruppe wird der Impfstoff in 2 10-µg-Dosen im Abstand von 21 Tagen verabreicht. Das 10 µg-Dosislevel wurde sorgfältig auf Grundlage von Daten zur Sicherheit, Verträglichkeit und Immunogenität ausgewählt. Dies ist der erste COVID-19-Impfstoff, der in den Vereinigten Staaten für diese Altersgruppe zugelassen ist.

In einer Phase-III-Zulassungsstudie, in der Dupilumab bei Patientinnen und Patienten mit mittelschwerer bis schwerer chronischer spontaner Urtikaria (CSU), einer entzündlichen Hauterkrankung, untersucht wurde, wurden nach 24 Wochen die primären und alle wichtigen sekundären Endpunkte erreicht (1). In Studie A (der ersten von 2 Studien) des klinischen LIBERTY-CUPID-Programms bewirkte die zusätzliche Gabe von Dupilumab zur Standardtherapie mit Antihistaminika im Vergleich zur Antihistaminika-Therapie und Placebo (Placebogruppe) bei noch nicht mit Biologika vorbehandelten Patientinnen und Patienten eine signifikante Linderung von Pruritus und Nesselsucht (1).

Vor 4 Jahren wurde der erste Betroffene mit Multipler Sklerose (MS) in Deutschland mit Cladribin-Tabletten behandelt. Unter der wissenschaftlichen Leitung von Prof. Klaus Schmierer, London/UK, und Prof. Sven Meuth, Düsseldorf, präsentierten Expertinnen und Experten die in den letzten Jahren gesammelten Praxis-Erfahrungen und Langzeitdaten. Die Expertinnen und Experten waren sich einig: Die Daten zeigen, dass Cladribin-Tabletten sicher, effektiv und langwirksam sind und sprechen daher für einen frühen Einsatz des Medikaments in der MS-Therapie (1, 2). 

Die Wahrnehmung der bislang oft unterdiagnostizierten Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) steigt, was auf verbesserte diagnostische Möglichkeiten mittels kardialer Bildgebung und die erste kausale Therapieoption mit Tafamidis 61 mg zurückzuführen ist (1, 2). Nun hat der Transthyretin-Stabilisator zur Behandlung der ATTR-CM auch Eingang in die aktuelle Leitlinie der European Society of Cardiology (ESC) gefunden (2). Optimierungsbedarf besteht weiterhin bei der frühzeitigen Diagnose der Erkrankung, die schon in der Primärversorgung im Zusammenspiel von allgemeinmedizinisch, internistisch und kardiologisch tätigen Ärztinnen und Ärzten ansetzen sollte. Klinische Aufmerksamkeit bei Patientinnen und Patienten mit Herzinsuffizienz – dem vorherrschenden Beschwerdebild bei einer ATTR-CM – ist daher von zentraler Bedeutung. Der Ätiologie einer Herzinsuffizienz muss stets auf den Grund gegangen werden.

Auf dem 30., virtuellen, Kongress der European Academy of Dermatology and Venereology (EADV) wurden neue Daten aus dem klinischen Phase-III-Studienprogramm von Upadacitinib zur atopischen Dermatitis (AD) präsentiert. Die Analyse zeigte, dass unabhängig von Alter, Geschlecht, ethnischer Zugehörigkeit, Gewicht, Schweregrad der Erkrankung und vorheriger systemischer Therapie ein größerer Anteil der Patientinnen und Patienten, die mit Upadacitinib (15 mg oder 30 mg; einmal täglich) behandelt wurden, im Vergleich zu Placebo in Woche 16 eine 75%-ige Verbesserung beim Eczema Area Severity Index (EASI 75) erreichte (1). Eine weitere Analyse der Phase-IIIb-Studie (Heads Up), die vergleichend Upadacitinib 30 mg versus Dupilumab 300mg untersuchte, konnte zeigen, dass bei Messungen in 4 Körperregionen mehr Patientinnen und Patienten, die mit Upadacitinib 30 mg behandelt wurden, in Woche 16 EASI 75 erreichten als mit Dupilumab (2).

Die Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) ist eine Erkrankung die immer häufiger vorkommt. Deshalb ist es von großer Relevanz, dass die ATTR-CM rechtzeitig erkannt wird und dann eine adäquate Therapie erfolgt. Eine gute Kooperation von Hausärzten, Internisten und Kardiologen ist deshalb unerlässlich. Tafamidis ( VyndaquelR ) , ein Transthyretin-Stabilisator, hat sich bei der Behandlung sowohl der altersbedingten Wildtypform als auch der hereditären ATTR-Amyloidose als vorteilhaft erwiesen.

Neue Ergebnisse einer erweiterten Anzahl an Patientinnen und Patienten aus der laufenden offenen Phase-IIb-Erhaltungsstudie zur Behandlung von Colitis ulcerosa (CU) wurden bekannt gegeben. Nach Ende der Induktionsstudie setzten diese Patientinnen und Patienten ihre Behandlung mit einer 1-mal täglichen, oralen Einnahme von 50mg ABX464 fort. Diese neuesten Daten aus der laufenden Erhaltungsstudie (Stichtag: 15. September 2021) wurden am 4. Oktober auf der UEG Week Virtual 2021 in einer Late-Breaking Abstract Präsentation von der leitenden Prüfärztin Prof. Séverine Vermeire vorgestellt und sind nachfolgend zusammengefasst. Die Ergebnisse bekräftigen das Potenzial von ABX464, eine im Behandlungsverlauf sowohl anhaltende als auch verbesserte Wirksamkeit zu erzielen, wobei das Molekül weiterhin ein gutes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil aufwies.

Aktuelle Langzeitdaten zu Satralizumab belegen ein günstiges Nutzen-Risiko-Profil des Interleukin-6 (IL-6)-Rezeptorinhibitors in der Behandlung von Menschen mit NMOSD, bei denen sich Autoantikörper gegen das Wasserkanalprotein Aquaporin-4 (AQP4) im Serum nachweisen lassen (1, 2). Die Daten aus den OLE-Phasen der zulassungsrelevanten Phase-III-Studien SAkuraStar und SAkuraSky wurden beim 37. Kongress des European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS) 2021 präsentiert.

Müdigkeit, Erschöpfung, Konzentrationsstörungen – 10 bis 15% der Patientinnen und Patienten klagen nach einer Infektion mit SARS-CoV-2 über mehr als 200 Symptome. Medizinerinnen und Mediziner bezeichnen diese Langzeitfolgen als Long- oder Post-COVID-Syndrom. Betroffene wissen häufig nicht, was sie tun sollen oder an wen sie sich wenden können. Die Deutsche Gesellschaft für Pneumologie und Beatmungsmedizin e. V. (DGP) hat deshalb zusammen mit anderen Fachgesellschaften und Betroffenen die neue Patientenleitlinie „Long-/Post-COVID-Syndrom“ veröffentlicht, die sich speziell an Betroffene und Angehörige richtet. Die Leitlinie gibt einen Überblick über aktuelle Symptome der Erkrankung und zeigt auf, was Erkrankte tun können, um mit den Beschwerden zurechtzukommen. Die Patientenleitline steht auf der Website der AWMF zum Download bereit. Im Rahmen der heutigen Online-Pressekonferenz stellen Experten der DGP und der Deutschen Lungenstiftung e. V. (DLS) die neue Patientenleitlinie vor.

Neue Studienergebnisse zeigen, dass unter der Fixdosiskombination aus dem NNRTI Doravirin (DOR) und den beiden NRTIs Lamivudin (3TC) und Tenofovirdisoproxilfumarat (TDF) die virologische Suppression bei gleichzeitig guter Verträglichkeit auch nach 192 Wochen kontinuierlicher Therapie bzw. 96 Wochen nach der Umstellung von Efavirenz/FTC/TDF aufrecht erhalten werden konnte. Diese im Rahmen der 96-Wochen dauernden offenen Erweiterungsstudie im Anschluss an den doppelblinden Teil der Phase-III-Studie DRIVE-AHEAD erhaltenen Ergebnisse, wurden im Juli 2021 auf der 11th IAS Conference on HIV Science als Late-Breaking-Poster vorgestellt. Nach 192 Wochen hatten 85% der Patientinnen und Patienten mit kontinuierlicher DOR/3TC/TDF-Therapie und 80% der Switch-Patienten und -Patientinnen eine Viruslast unter der Nachweisgrenze. Medikamenten-bedingte unerwünschte Ereignisse traten in der Erweiterungsstudie weniger häufig auf als in der doppelblinden Studie. Ebenso blieb das Verträglichkeitsprofil von DOR/3TC/TDF auch während der Erweiterungsstudie vorteilhaft: Nach dem Switch von EFV/FTC/TDF traten bei den Patientinnen und Patienten weniger neuropsychiatrische Nebenwirkungen auf sowie ein verbessertes Lipidprofil.

Die europäische Arzneimittelbehörde EMA hat das Prüfverfahren für ein neues Corona-Medikament gestartet. Der schwedisch-britische Hersteller Astrazeneca habe das Kombinationspräparat Evusheld^® entwickelt, das eine Erkrankung mit COVID-19 bei Erwachsenen verhindern soll, wie die EMA am Donnerstag in Amsterdam mitteilte. Erste Testergebnisse wiesen darauf hin, dass das Mittel wirksam sei als Schutz vor der Krankheit.

Seit dem 1. Oktober 2021 ist der Gentest auf 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie (SMA) Bestandteil des Neugeborenen-Screenings in Deutschland. Diesen Beschluss hatte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) im Dezember 2020 gefasst (1). Auf diese Weise können betroffene Kinder frühestmöglich diagnostiziert werden und umgehend eine Therapie erhalten. Welche Perspektiven die Diagnose vor Eintreten der klinischen Manifestation für die Therapie einer monogenetischen Erkrankung wie SMA eröffnet, war Gegenstand eines Industriesymposiums im Rahmen der Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin (DGKJ).

Im Rahmen des Kongresses für Viszeralmedizin 2021 in Leipzig diskutierten Hepatologen in einem Symposium über das optimale therapeutische Vorgehen bei der progressiven autoimmunen Lebererkrankung Primär biliäre Cholangitis (PBC). Um Komplikationsraten zu reduzieren, das Progressionsrisiko zu minimieren und die Lebensqualität von PBC-Patientinnen und -Patienten zu erhöhen, ist aus Sicht der Expertinnen und Experten eine frühe effektive Therapie essenziell. Bei nicht adäquatem Ansprechen auf die Standardtherapie mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) kann eine Zweitlinienbehandlung mit Obeticholsäure die Ansprechraten deutlich erhöhen.

Ab sofort steht der orale Januskinase (JAK)-Inhibitor Tofacitinib als einmal tägliche Dosierung in Deutschland auch für Patientinnen und Patienten mit Psoriasis-Arthritis (PsA) zur Verfügung. Indiziert ist Tofacitinib in Kombination mit Methotrexat (MTX) zur Behandlung der aktiven PsA bei erwachsenen Patientinnen und Patienten, die auf eine vorangegangene krankheitsmodifizierende antirheumatische (DMARD-) Therapie unzureichend angesprochen oder diese nicht vertragen haben (1).