Zulassung | Beiträge ab Seite 18

Mit den CGRP-Antikörpern (Calcitonin Gene-Related Peptide) steht erstmals eine Substanzklasse zur Verfügung, die speziell für die Migräneprophylaxe entwickelt wurde. Der CGRP-Antikörper Fremanezumab (AJOVY^®), der in Deutschland seit Mai 2019 auf dem Markt ist (1), reduziert signifikant die monatlichen Kopfschmerz- bzw. Migränetage sowohl bei episodischer als auch chronischer Migräne (2, 3) – neue Langzeitdaten untermauern diesen positiven Effekt (4, 5). Auch bei Patienten mit Komorbiditäten wie Medikamentenübergebrauch oder Depressionen kann das Migränemedikament erfolgreich eingesetzt werden. Seit dem 15. März 2020 steht Fremanezumab neben der Fertigspritze auch als Pen zur Verfügung. Die damit einhergehende einfache Handhabung und flexible Anwendung von Fremanezumab – einmal im Monat oder in einer höheren Dosierung nur einmal pro Quartal – geben den Patienten mehr Entscheidungsfreiraum im Alltag.

Die Europäische Kommission (EU-Kommission) hat die Marktzulassung für Cefiderocol (FETCROJA^®), ein neues Antibiotikum zur Behandlung von Infektionen durch aerobe gramnegative Erreger bei Erwachsenen (18 Jahre und älter) mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten, erteilt.

Gangunsicherheit, Schmerzen oder Paresen: Polyneuropathien (PNP) haben viele „Gesichter“. Die Diagnose der gar nicht so seltenen Erkrankungen biete deshalb viele Fallstricke, erläuterte Prof. Dr. Christian Bischoff, München, anlässlich des Kongresses der Deutschen Gesellschaft für Neurologie (1). Behandelbare PNP korrekt zu identifizieren könne sich aber lohnen, um irreversible Langzeitschäden zu vermeiden. Zu den schon länger erprobten Initial- und Langzeittherapien bei chronischer inflammatorischer demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP) mit guter Wirksamkeit gehören intravenöse Immunglobuline (IVIg) wie Privigen^® (2, 3). Für die Erhaltungstherapie ist mit Hizentra^® jetzt auch das erste subkutane Immunglobulin (SCIg) verfügbar (4). Geeignete Patienten können sich das SCIg selbst verabreichen und dadurch ihren Alltag freier gestalten, berichtete Prof. Dr. Thomas Skripuletz aus Hannover.
 

Weltweit besteht ein großes Interesse, möglichst schnell eine wirksame Therapie und einen Impfstoff gegen den Erreger SARS-CoV-2 zur Verfügung zu haben. „Das ist nachvollziehbar!“, meint Manja Dannenberg, Vorstandsmitglied der Ärzteinitiative „MEZIS – Mein Essen zahl ich selbst“. „Dennoch darf die Sicherheit unserer Patientinnen und Patienten bei der Arzneimittelversorgung nicht leiden.“

Die cerascreen GmbH, Europas führendes Unternehmen für Direct-to-Consumer Testkits, hat das erste wissenschaftlich fundierte Corona-Testkit für private Endanwender entwickelt.

Mit Tafamidis 61 mg (Vyndaqel^®) steht die im Februar 2020 zugelassene Therapie für erwachsene Patienten, die an einer Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) erkrankt sind, ab sofort zur Verfügung. Damit gibt es sowohl für Patienten, die vom Wildtyp dieser Erkrankung betroffen sind, als auch für diejenigen mit der hereditären Variante, erstmals eine spezifische pharmakologische Behandlung (1). In der über 30 Monate laufenden Zulassungsstudie ATTR-ACT2 bewirkte Tafamidis eine signifikante Reduktion der Gesamtmortalität um 30% und der kardiovaskulär-bedingten Hospitalisierungen um 32%. Der Unterschied in der Gesamtmortalität gegenüber Placebo wurde nach etwa 18 Behandlungsmonaten deutlich. Bei den sekundären Endpunkten waren deutliche Effekte bereits nach 6 Monaten sichtbar. Die mit Tafamidis behandelten Patienten waren besser belastbar als die Kontrollgruppe, zudem verzögerte sich die Abnahme ihrer Lebensqualität signifikant (2).

Mechanische Einstichhilfen, auch Autoinjektoren oder Fertigpens genannt, können Patienten bei der Applikation ihrer Medikamente unterstützen. Seit dem 1. März 2020 ist der Anti-IL-4/IL-13 Antikörper Dupilumab (Dupixent^®), der durch duale Blockade die Signalwege von IL-4 und IL-13 hemmt, als Fertigpen verfügbar. „Wir wissen aus anderen Bereichen, dass mit einem Fertigpen die Adhärenz zugenommen hat, von daher freuen wir uns über die Einführung eines Fertigpens für Dupilumab“, sagt Dr. Peter Weisenseel, Facharzt für Dermatologie und Allergologie in Hamburg. Dupilumab ist in der EU für 3 Erkrankungen mit Typ-2-Inflammation zugelassen: mittelschwere bis schwere atopische Dermatitis*, schweres unkontrolliertes Asthma** und schweres CRSwNP***.
 

Tafamidis (Vyndaqel^®) 61 mg hat von der Europäischen Kommission die Zulassung zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) erhalten. Tafamidis 61 mg ist damit die erste und derzeit einzige pharmakologische Therapie in Europa, die für die Behandlung der lebensbedrohlichen Erkrankung ATTR-CM bei erwachsenen Patienten sowohl mit der Wildtyp- als auch mit der hereditären Form indiziert ist. Tafamidis 61 mg wird voraussichtlich ab dem zweiten Quartal 2020 in Deutschland zur Verfügung stehen. Mit dieser Zulassungserweiterung ist Tafamidis das einzige Präparat in Europa, das zur Behandlung der neurologischen und der kardiologischen Manifestationsform der Transthyretin-Amyloidose (ATTR-PN und ATTR-CM) eingesetzt werden kann.

Novo Nordisk hat bekannt gegeben, dass das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) die Zulassung für Somatotropin (Norditropin^®) um die Behandlung von Kindern mit Wachstumsstörungen aufgrund des Noonan-Syndroms erweitert hat. Somatotropin ist das einzige Wachstumshormon, das in Deutschland für die Behandlung von Kindern mit Noonan-Syndrom zugelassen ist.

Die Deutsche Gesellschaft für Geburtshilfe und Gynäkologie e. V. (DGGG), die Arbeitsgemeinschaft für Geburtshilfe und Pränatalmedizin e. V. in der DGGG (AGG i. d. DGGG), die Deutsche Gesellschaft für Perinatale Medizin (DPGM) e. V., die Deutsche Gesellschaft für Pränatal- und Geburtsmedizin e. V. (DGPGM) sowie die Bundesarbeitsgemeinschaft Leitender Ärztinnen und Ärzte in der Geburtshilfe und Frauenheilkunde e. V. (BLFG) möchten zur Berichterstattung über „Cytotec zur Geburtseinleitung“ Stellung nehmen.

Olipudase alfa, eine noch in der klinischen Prüfung befindliche rekombinante humane saure Sphingomyelinase, zeigte in 2 getrennten klinischen Studien zur Untersuchung von Olipudase alfa für die Behandlung des sauren Sphingomyelinasemangels (ASMD) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten positive Ergebnisse. Olipudase alfa ist die erste und einzige in der Spätphase der Entwicklung befindliche Enzymersatztherapie für die Behandlung des ASMD. Derzeit sind keine Therapien für ASMD zugelassen.

„Immer mehr Daten unterstreichen die erhebliche multidimensionale Belastung, die mit einer atopischen Dermatitis bei Jugendlichen und ihren Familien einhergeht“ (1-3), erklärte Prof. Dr. Matthias Augustin, Hamburg, im Rahmen der EADV-Jahrestagung und ergänzte: „Trotz Standardbehandlung besteht bei vielen jugendlichen Patienten mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis, die unter unkontrollierten, anhaltenden Symptomen leiden, ein unerfüllter Therapiebedarf. Zu einer Besserung dieser Situation hat die im August 2019 erfolgte Zulassungserweiterung von Dupilumab zur Behandlung von Jugendlichen ab 12 Jahren beigetragen.“ Aktuelle Post-hoc-Analysen der Zulassungsstudie AD ADOL unterstreichen den raschen und signifikanten Rückgang insbesondere von Juckreiz und Schlafstörungen unter dem Interleukin(IL)-4- und IL-13-Inhibitor bei Jugendlichen (4-6).

Die chronische inflammatorische demyelinisierende Polyneuropathie (CIDP) sollte so früh wie möglich diagnostiziert werden, um rechtzeitig eine adäquate Behandlung einleiten zu können. Nur so lassen sich irreversible Schädigungen der Axone vermeiden. Zur Erhaltungstherapie steht CIDP-Patienten, die bereits auf intravenöses Immunglobulin (IVIg) angesprochen haben, seit 1,5 Jahren alternativ das erste und einzige subkutane Immunglobulin (SCIg, Hizentra^®) zur Verfügung. Die ersten Real-Life-Erfahrungen, die jetzt bei einer Veranstaltung von CSL Behring anlässlich des DGN-Kongresses in Stuttgart vorgestellt wurden, bestätigen die gute Wirksamkeit und Verträglichkeit von SCIg aus der zulassungsrelevanten PATH-Studie (1).

Die Europäische Kommission hat Upadacitinib (Rinvoq^®) die Zulassung für die Behandlung erwachsener Patienten mit mittelschwerer bis schwerer aktiver rheumatoider Arthritis erteilt, die auf ein oder mehrere DMARDs unzureichend angesprochen oder diese nicht vertragen haben. Upadacitinib ist ein selektiver und reversibler JAK-Inhibitor in Tablettenform zur einmal täglichen Einnahme, der als Monotherapie oder in Kombination mit Methotrexat (MTX) angewendet werden kann.

Musik ist eine Dimension für sich, die die Entwicklung der Menschheit immer begleitet hat (Abb. 1). Das gesamte Leben des Menschen wird von der Wiege bis zur Bahre mit Musik unterlegt (1, 2), sie ist der Soundtrack des Lebens. Der Mensch wird von ihr in seinem Innersten berührt. Für die mittelalterliche Mystikerin Hildegard von Bingen „hat Gott in der Musik den Menschen die Erinnerung an das verlorene Paradies hinterlassen“ (3). Musik löst Emotionen aus, weckt Erinnerungen, lässt mit den Fingern im Takt klopfen, mit den Füßen wippen und bringt uns zum Tanzen. Musik beeinflusst Körper und Geist und löst eine Vielzahl eng verknüpfter komplexer neurobiologischer Vorgänge aus (Abb. 2). Schon die alten Ägypter versuchten, mit der Wirkung der Musik heilende Effekte für den Menschen zu erzielen. V.a. auch in der Krebsmedizin ist  dieser Ansatz heutzutage weiterhin sehr aktuell.

Das langwirksame humane Wachstumshormon Somatrogon wird derzeit in einer zulassungsrelevanten Phase-III Studie zur Behandlung eines Wachstumshormonmangels (GHD) bei Kindern untersucht. OPKO Health und Pfizer gaben nun bekannt, dass in dieser Studie der primäre Endpunkt erreicht wurde: Somatrogon war in der wöchentlichen Gabe bei prä-pubertären Kindern mit GHD der täglichen Injektion von Somatropin (Genotropin^®), gemessen an der jährlichen Wachstumsgeschwindigkeit nach 12 Monaten, nicht unterlegen.

Hinter einer Herzinsuffizienz kann sich auch eine Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) verstecken. Für die seltene Erkrankung könnte demnächst eine spezifische Therapie zur Verfügung stehen, was einer frühzeitigen Diagnose besondere Bedeutung zukommen lässt.

Ab sofort können Patienten mit ankylosierender Spondylitis (AS) auch mit der 300-mg-Dosierung des Interleukin(IL)-17A-Inhibitors Secukinumab (Cosentyx^®) behandelt werden. Nachdem die Therapie von AS-Patienten bisher lediglich in der Dosierung von 150 mg möglich gewesen war, hat die Europäische Kommission, basierend auf den Daten der MEASURE 3-Studie, nun einer Zulassungsanpassung zugestimmt. Abhängig vom klinischen Ansprechen kann die Dosis damit auch auf 300 mg Secukinumab erhöht werden. Die Entscheidung der Europäischen Kommission beruht auf umfangreichen Daten der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie MEASURE 3 (n=226) (1-3).

Für die Selbstapplikation von Benralizumab (Fasenra^®) bei schwerem eosinophilem Asthma steht ab sofort neben der Fertigspritze auch der Fertigpen als neue patientengerechte Darreichungsform zur Verfügung. Die einfache Handhabung ermöglicht Patienten eine bequeme Selbstapplikation in ihrer gewohnten Umgebung – weg von zeitaufwändiger Terminkoordination, hin zu mehr Unabhängigkeit. Bereits Anfang 2018 startete die Erfolgsgeschichte des Biologikums mit der Zulassung bei schwerem eosinophilem Asthma, das trotz hochdosierter ICS* plus LABA** unzureichend kontrolliert ist (1). 2019 folgten dann positive Langzeitdaten zu Wirksamkeit und Sicherheit des Biologikums (2, 3) sowie zahlreiche Rückmeldungen von zufriedenen Patienten. Komplettiert wurde dies im Sommer sowohl durch die Zulassung der Selbstapplikation mittels Fertigspritze und Pen als auch durch den Start des Patientenservices Connect 360°.