Zulassung | Beiträge ab Seite 5

Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für Deucravacitinib als 1. selektiven Tyrosinkinase 2 (TYK2)-Inhibitor zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis erteilt, die für eine systemische Therapie infrage kommen (1). In Deutschland wird Deucravacitinib voraussichtlich ab dem 5. April 2023 verfügbar sein.

Patient:innen sollen medizinisches Cannabis ohne befürchtete neue Hürden verschrieben bekommen können. Das teilte der Gemeinsame Bundesausschuss von Krankenkassen, Ärzten und Krankenhäusern nach einem entsprechenden Beschluss mit. So sollen etwa – anders als von manchen Fachverbänden im Vorfeld befürchtet – künftig nicht nur bestimmte Fachärzte medizinisches Cannabis verordnen dürfen, sondern alle Ärztinnen und Ärzte. Der Ausschuss ist maßgeblich etwa bei der Frage, was Versicherte auf Kosten der Krankenkassen erhalten.

Bei der Gesundheitsversorgung in den Praxen kommen Ärztinnen und Psychotherapeutinnen auf einen zusehends größeren Anteil. Zusammengenommen sind sie erstmals knapp in der Mehrzahl im Vergleich zu ihren männlichen Kollegen, wie eine neue Auswertung der Kassenärztlichen Bundesvereinigung (KBV) mit Stand Ende vergangenen Jahres ergab. Der Frauenanteil überschritt die 50%-Marke und liegt nun bei 50,7%. Dabei stieg er bei Psychotherapeutinnen weiter auf 76,8% und bei Ärztinnen auf 45,2%.

Der systemische Lupus Erythematodes (SLE) ist eine chronische entzündliche Autoimmunerkrankung des Bindegewebes, bei der Gelenke, Nieren, Haut, Schleimhäute oder die Wände der Blutgefäße betroffen sein können. In Deutschland leben etwa 30.000 Menschen mit einem diagnostizierten SLE. Betroffen sind meist junge Frauen im Alter zwischen 20 und 40 Jahren. Obwohl Frauen häufiger betroffen sind, könne die Krankheit bei Männern deutlich schwerer verlaufen, führte Prof. Dr. med. Jürgen Floege, Aachen aus. Eine der häufigsten und schwerwiegendsten Organkomplikationen des SLE ist die Nierenentzündung Lupus-Nephritis, die trotz des verbesserten pathogenetischen Verständnisses mit einer erhöhten Morbidität und Mortalität einhergeht.

Die Cannabis-Legalisierungspläne der Ampel verstoßen laut einem neuen Gutachten gegen geltendes Recht. „Die von der Bundesregierung geplante Cannabis-Legalisierung widerspricht völker- und europarechtlichen Vorgaben“, heißt es in der 53-seitigen wissenschaftlichen Ausarbeitung. Autor Bernhard Wegener, Inhaber des Lehrstuhls für Öffentliches Recht und Europarecht an der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen, hatte das Gutachten im Auftrag von Bayerns Gesundheitsminister Klaus Holetschek (CSU) erstellt.

Die Europäische Kommission überarbeitet derzeit die EU-Arzneimittelgesetzgebung und nimmt dabei auch Arzneimittel für Seltene Leiden (Orphan Drugs) in den Fokus. Dabei darf es keine Einschnitte im Anreizsystem zur Entwicklung von Orphan Drugs geben, fordert der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e.V. (BPI) anlässlich des Tags der Seltenen Erkrankungen. Aktuell gibt es für rund 8.000 bekannte Seltene Erkrankungen circa 200 Arzneimittel. Der Forschungsbedarf bleibt hoch.

Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat Empfehlungen zur Verringerung des Risikos schwerwiegender unerwünschter Ereignisse, die mit Januskinase-Inhibitoren in Verbindung gebracht werden, ausgesprochen. Das Bewertungsverfahren der EMA ist noch nicht beendet und die Europäische Kommission hat ebenfalls noch keine Entscheidung getroffen. In das Bewertungsverfahren sind alle Januskinase-Inhibitoren (JAKi) involviert, die für die Behandlung von verschiedenen chronisch-entzündlichen Erkrankungen geeignet sind. Die meisten Erfahrungen sind mit Tofacitinib gemacht worden und es hat sich gezeigt, dass sowohl bei der Rheumatoiden Arthritis als auch bei Colitis ulcerosa – selbstverständlich unter Beachtung des Risikoprofils – diese Therapie eine gute Option darstellt.

Amfepramonhaltige Arzneimittel, die zur unterstützenden Kurzzeitbehandlung von Adipositas eingesetzt werden, sind nicht mehr auf dem europäischen Markt erhältlich (1). Eine Unterversorgung von Adipositas-Patient:innen in Deutschland droht dank guter Alternativen wie dem GLP-1-Analogon Liraglutid dennoch nicht.

Die Prurigo nodularis (PN) geht mit extremem Juckreiz einher. Die Krankheitslast ist hoch, die Lebensqualität stark eingeschränkt. Lange waren die Therapieoptionen unzureichend. Um so wichtiger ist die Zulassung von Dupilumab als erste systemische Therapie der PN.

Die Europäische Kommission hat für Finerenon die Zulassung für eine Indikationserweiterung auf frühe Stadien der chronischen Nierenerkrankung (CKD) in Verbindung mit Typ-2-Diabetes (T2D) erteilt und Erkenntnisse aus den kardiovaskulären (CV) Ergebnissen der Phase-III-Studie FIGARO-DKD einbezogen. FIGARO-DKD umfasste etwa 7.400 Patient:innen über ein breites Spektrum an Schweregraden der Erkrankung, einschließlich der CKD Stadien 1–4 mit Albuminurie in Verbindung mit T2D, und zeigte, dass Finerenon im Vergleich zu Placebo das Risiko von kardiovaskulären Ereignissen bei erwachsenen Patient:innen mit CKD und T2D signifikant senkte. Die Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie FIGARO-DKD wurden auf dem ESC (European Society of Cardiology)-Kongress 2021 vorgestellt und gleichzeitig im New England Journal of Medicine veröffentlicht.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur hat eine positive Stellungnahme zu Dupilumab abgegeben und empfiehlt die Zulassung in der Europäischen Union (EU) um die Behandlung der schweren atopischen Dermatitis (AD) bei Kindern im Alter von 6 Monaten bis 5 Jahren, die für eine systemische Therapie in Betracht kommen, zu erweitern. Die endgültige Entscheidung der Europäischen Kommission über die Zulassung von Dupilumab wird in den kommenden Monaten erwartet. Dupilumab wurde im Juni 2022 von der Food and Drug Administration der USA für Kinder dieser Altersgruppe zugelassen.

Das First-in-Class Biologikum Tezepelumab ist seit September 2022 als Add-on-Erhaltungstherapie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit schwerem Asthma, das trotz hochdosierter inhalativer Corticosteroide plus eines weiteren Arzneimittels zur Erhaltungstherapie unzureichend kontrolliert ist, zugelassen (1). Tezepelumab inhibiert die Aktivität des epithelialen Zytokins Thymus-Stroma-Lymphopoietin (TSLP), was die Blockierung zahlreicher bronchialer Entzündungskaskaden zur Folge hat (1,2). Studien belegen, dass die innovative Behandlungsoption bei einer breiten Patient:innenpopulation unabhängig von Biomarker-Werten wie EOS (Eosinophile), IgE (Immunglobulin E) oder FeNO (fraktioniertes exhaliertes Stickstoffmonoxid) die jährliche Asthma-Exazerbationsrate reduzieren kann (1). Welche Patient:innen von dieser innovativen Therapie profitieren, erklärte Prof. Dr. Stephanie Korn, Mainz und Heidelberg, im Rahmen einer Presseveranstaltung.

Weltweit sind ca. 900.000 Menschen von Hämophilie A betroffen, von denen etwa 14% eine mittelschwere Form der Erkrankung haben (1-3). Nur 15% der Menschen mit mittelschwerer Hämophilie A leben blutungsfrei, doch ein großer Teil hat Blutungen und daraus resultierend ein erhöhtes Risiko für Folgeerkrankungen (4-6). Für Patient:innen mit Hämophilie A ohne FVIII-Hemmkörper, die eine mittelschwere Erkrankung (FVIII ≥ 1% und ≤ 5%) haben und einen schweren Blutungsphänotyp aufweisen, hat die Europäische Kommission nun den Antikörper Emicizumab für die routinemäßige Prophylaxe zugelassen (4). Die Zulassungserweiterung basiert auf den Ergebnissen der HAVEN 6-Studie. Diese bestätigt eine wirksame Blutungskontrolle und ein günstiges Sicherheitsprofil.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use; CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (European Medicines Agency; EMA) hat die Zulassung des selektiven, allosterischen Tyrosinkinase 2 (TYK2)-Inhibitors Deucravacitinib zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis empfohlen. Deucravacitinib, ein 1x täglich oral einzunehmender Wirkstoff, ist der 1. seiner Klasse zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis, die für eine systemische Therapie infrage kommen. Die Empfehlung des CHMP wird nun von der Europäischen Kommission (European Commission; EC) geprüft, die für die Zulassung von Arzneimitteln in der Europäischen Union (EU) zuständig ist.

Die Europäische Kommission hat eine bedingte Zulassung für Spesolimab auf Grundlage der Studie EFFISAYIL-1 erteilt. Die Studie belegte, dass über die Hälfte der mit Spesolimab behandelten Patient:innen eine Woche nach Gabe einer Einzeldosis frei von Pusteln war (1, 2). Die Generalisierte Pustulöse Psoriasis (GPP) unterscheidet sich hinsichtlich der Krankheitsmechanismen als auch von der Schwere signifikant von der Psoriasis vulgaris (2,3,4). Die Entscheidung der Europäischen Kommission folgt bestehenden Zulassungen in den USA und Japan (5).

Gleichzeitig mit dem 5-jährigen Jubiläum von Dupilumab kommt im Januar 2023 das neue Modell des Dupilumab-Fertigpens auf den Markt. Der monoklonale Antikörper, der durch eine duale Rezeptorblockade die Signalwege der Interleukine IL-4 und IL-13 hemmt, ist bereits seit dem 1. März 2020 als Fertigpen verfügbar (1). Das neue Modell erleichtert Patient:innen die Selbstinjektion des Biologikums. Es ist unter anderem ergonomischer und ermöglicht so eine noch bessere Kontrolle während der Injektion. Dabei ist die Anwendung von Dupilumab in derselben Dosierung und mit derselben Wirksamkeit und Sicherheit wie bei der vorher verwendeten Applikationsform gewährleistet.

Welche Medikamente wurden zugelassen? Welche neuen Leitlinien gibt es? Wie ist der Stand bei Medikamenten und Impfstoffen gegen COVID? Bei uns lesen Sie eine kompakte Zusammenfassung des Jahres 2021.

Die Empfehlung des CHMP basiert auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie FIGARO-DKD zu kardiovaskulären (CV) Ereignissen bei Patient:innen mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) bei Typ-2-Diabetes (T2D), die etwa 7.400 Patient:innen über ein breites Spektrum an Schweregraden der Erkrankung umfasste, einschließlich der CKD-Stadien 1-4 in Verbindung mit T2D. Die positiven Daten aus FIGARO-DKD zeigen, dass Finerenon das Risiko für kardiovaskuläre Ereignisse bei Patient:innen mit CKD und T2D signifikant reduzierte. In einer kürzlich veröffentlichten Aktualisierung der Leitlinien der „Clinical Practice Guideline Kidney Disease: Improving Global Outcomes" (KDIGO) für das Diabetes-Management bei chronischer Nierenerkrankung wird Finerenon als derzeit einziger nicht-steroidaler Mineralokortikoidrezeptor (MR)-Antagonist mit nachgewiesenem renalem und kardiovaskulärem Nutzen als Teil eines umfassenden Behandlungsplans vorgeschlagen für Patient:innen mit CKD in Verbindung mit T2D.

In einer aktuellen Stellungnahme empfahl der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) für Dapagliflozin die Zulassungserweiterung in der EU (1). Die Empfehlung gilt für die symptomatische chronische Herzinsuffizienz (HF) über das gesamte Spektrum der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF). Dies schließt sowohl HF mit mäßig reduzierter (HFmrEF) als auch HF mit erhaltener Ejektionsfraktion (HFpEF) ein. Für die Therapie der HF mit reduzierter Ejektionsfraktion (HFrEF) ist Dapagliflozin, ein Inhibitor des Natrium-Glucose-Cotransporters-2 (SGLT-2i), bereits seit 2020 zugelassen (2).