Zulassung | Beiträge ab Seite 9

Am 28.01.22 wurden die Ergebnisse aus 6 präklinischen Studien bekanntgegeben, die zeigen, dass der orale antivirale Wirkstoff Molnupiravir in vitro gegen die SARS-CoV-2-Variante Omikron (B1.1.529) Aktivität gezeigt hat.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine Zulassungsempfehlung für Empagliflozin zur Behandlung von Erwachsenen mit symptomatischer, chronischer Herzinsuffizienz ausgesprochen (3). Bisher ist Empagliflozin für die Behandlung von Erwachsenen mit unzureichend eingestelltem Typ-2-Diabetes sowie für die Behandlung von Erwachsenen mit symptomatischer, chronischer Herzinsuffizienz mit reduzierter Ejektionsfraktion (HFrEF) zugelassen (Erwachsene mit symptomatischer, chronischer Herzinsuffizienz (NYHA-Klasse II–IV) und reduzierter Ejektionsfraktion (LVEF ≤ 40%)) (4). Im Falle einer Zulassung durch die Europäische Kommission würde die Empfehlung die Indikation auf Erwachsene mit Herzinsuffizienz über das gesamte Spektrum der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) ausweiten, also auch Patient:innen mit erhaltener Ejektionsfraktion (HFpEF) einschließen.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat sich für eine bedingte Marktzulassung des Virostatikums Nirmatrelvir für die Behandlung von COVID-19 bei Erwachsenen ausgesprochen, die keinen zusätzlichen Sauerstoff benötigen und bei denen ein erhöhtes Risiko für einen schweren Krankheitsverlauf besteht. Der CHMP stützt sein positives Votum auf die wissenschaftliche Evidenz zu Nirmatrelvir, einschließlich der Daten aus der Phase-2/3-Studie EPIC-HR (Evaluation of Protease Inhibition for COVID-19 in High-Risk Patients).

Die Ergebnisse der Phase-3-Studie MOVe-OUT, in der Molnupiravir, ein oraler antiviraler Wirkstoff, bei nicht-hospitalisierten erwachsenen Hochrisikopatienten mit milder bis moderater COVID-19-Erkrankung untersucht wurde, wurden kürzlich im New England Journal of Medicine veröffentlicht. Die Daten zeigen, dass eine frühzeitige Behandlung mit Molnupiravir das Risiko einer Krankenhauseinweisung oder eines Todesfalls bei ungeimpften erwachsenen Hochrisikopatient:innen mit einer COVID-19-Erkrankung signifikant reduzierte.

Ab sofort steht mit dem monoklonalen Antikörper Sotrovimab eine neue Therapieoption für Corona-positive Risiko-Patient:innen in Deutschland zur Verfügung. Sotrovimab ist für die frühzeitige Behandlung von COVID-19 bei Erwachsenen und Jugendlichen (ab 12 Jahren und mit einem Gewicht von mindestens 40 kg) zugelassen, die keine Sauerstoffsupplementierung benötigen und ein hohes Risiko für die Entwicklung eines schweren Verlaufs von COVID-19 aufweisen (1).

Ende 2021 wurden positive Zwischenergebnisse der Phase-3-Studie BE MOBILE 2 bekanntgegeben, in der die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Bimekizumab bei Erwachsenen mit aktiver ankylosierender Spondylitis, auch bekannt als radiographische axiale Spondyloarthritis (r-axSpA), untersucht werden (1). BE MOBILE 2 ist eine von 2 Phase-3-Studien, in denen Bimekizumab für das gesamte Spektrum der axSpA-Erkrankung untersucht wird, d.h. sowohl für die radiographische als auch für die nicht-radiographische (nr)-axSpA (1-3).

Positive Ergebnisse einer Phase-III-Studie zeigten, dass die Gabe von Dupilumab zusätzlich zu einer Standardtherapie mit topischen Kortikosteroiden (TCS) bei Kindern im Alter von 6 Monaten bis 5 Jahren mit unkontrollierter mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis (AD) signifikant sowohl Hauterscheinungen verbesserte als auch den allgemeinen Schweregrad der Erkrankung sowie den Juckreiz verringerte. Die entsprechenden Daten wurden im Rahmen einer Late-Breaking-Session auf dem Kongress „Revolutionizing Atopic Dermatitis“ (RAD 2021) präsentiert (1).

Die Europäische Kommission hat einen 15-valenten Pneumokokken-Konjugat-Impfstoff für die aktive Immunisierung von Personen ab 18 Jahren zugelassen, um invasiven Pneumokokken-Erkrankungen und Pneumonien vorzubeugen, die durch Streptococcus pneumoniae verursacht werden. Die Zulassung erlaubt den Vertrieb in allen 27 Mitgliedstaaten der Europäischen Union (EU) sowie in Island, Norwegen und Liechtenstein. Die Gabe des Impfstoffs in der EU sollte gemäß der offiziellen Impfempfehlungen erfolgen.

Die Europäische Kommission hat jüngst die Zulassung für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patient:innen im Alter von 6 bis 11 Jahren erweitert, die mindestens eine F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen. Die Behandlung mit der Tripel-Kombination ist damit auch in dieser Altersgruppe unabhängig davon möglich, welche Mutation das zweite Allel aufweist.

Im New England Journal of Medicine wurden positive Ergebnisse einer Zulassungsstudie zu Dupilumab bei Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren mit unkontrolliertem mittelschwerem bis schwerem Asthma veröffentlicht (1). Diese Daten bilden die Grundlage für die Einreichung zur Zulassung von Dupilumab für diese Patientengruppe bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA).

Gilead Sciences hat eine Analyse der derzeit vorliegenden genetischen Informationen zur Corona-Variante Omikron durchgeführt und im Vergleich zu früheren SARS-CoV-2-Varianten keine zusätzlichen prävalenten Mutationen in der viralen RNA-Polymerase identifiziert. Dies deutet darauf hin, dass Remdesivir gegen die Omikron-Variante wirksam sein wird. Gilead Sciences wird weitere Labortests durchführen, um diese Analyse zu bestätigen.

Anakinra hat die Zulassung zur Behandlung von Patient:innen mit COVID-19 Pneumonie erhalten. Der IL-1 Rezeptorantagonist wird künftig zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit COVID-19 Pneumonie eingesetzt, die eine Low- oder High-Flow-Sauerstoffzufuhr benötigen und ein Risiko für schweres Lungenversagen (SRF) haben, das durch suPAR-Spiegel (lösliche Form des Urokinase Plasminogen-Aktivator-Rezeptors) von ≥ 6 ng/ml bestimmt wurde.

Computer-gestützte Diagnosesysteme können beim Erkennen einer diabetischen Retinopathie nicht durchgehend überzeugen – dies stellten Aaron Y Lee und Mitarbeiter in einer Studie fest, die kürzlich in der Zeitschrift „Diabetes Care“ veröffentlicht wurde. In der Studie wurde die Treffsicherheit von Bilderkennungssystemen bei der Beurteilung alltagstypischer Netzhautfotos von Patient:innen mit Diabetes mellitus mit der Leistung von menschlichen Gutachtern verglichen. Die Fotos des Augenhintergrundes stammten von Patienten amerikanischer „Veterans Affairs“-Krankenhäuser.

Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) hat 2 Indikationen für den oralen Gerinnungshemmer Rivaroxaban zur Anwendung bei Kindern zugelassen: die Behandlung von venösen Thromboembolien (VTE) sowie Prophylaxe von deren Rezidiven bei pädiatrischen Patient:innen unter 18 Jahren (Reifgeborene, Säuglinge, Kleinkinder, Kinder und Jugendliche unter 18 Jahren) nach mindestens 5 Tagen initialer parenteraler Antikoagulationstherapie und die Thromboseprophylaxe nach der Fontan-Operation bei Patient:innen ab 2 Jahren mit angeborener Herzerkrankung.

Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung von Sotrovimab für die frühzeitige Behandlung von COVID-19 erteilt. Sotrovimab ist nun in der Europäischen Union (EU) für die Behandlung von COVID-19 bei Erwachsenen und Jugendlichen (ab 12 Jahren und einem Gewicht von mindestens 40kg) zugelassen, die keine Sauerstoffzufuhr benötigen und ein hohes Risiko zum Übergang in eine schwere Verlaufsform von COVID-19 aufweisen.

 

Erstmals seit 10 Jahren (1) spricht das CHMP wieder eine Positive Opinion für einen Antikörper zur Therapie des systemischen Lupus erythematodes (SLE) aus und empfiehlt den Typ I Interferon-Rezeptor Antikörper Anifrolumab zur Marktzulassung in der Europäischen Union (EU). Die Add-On Therapie wäre relevant für erwachsene Patient:innen mit aktiven mittlerem bis schwerem, autoantikörper-positivem systemischen Lupus erythematodes (SLE), die bereits eine Standardtherapie erhalten.

Eine Zweitlinientherapie mit Obeticholsäure hat das Potenzial, das transplantfreie Überleben bei Primärer Biliärer Cholangitis (PBC) zu verbessern (1). Auch können im Praxisalltag biochemische Surrogatparameter bei PBC mit Obeticholsäure signifikant positiv beeinflusst werden (2). Dies zeigen eine vergleichende Langzeitanalyse und Real-World-Daten, die bei der AASLD-Jahrestagung 2021 präsentiert wurden (1, 2). Zudem hat eine PBC-Expertengruppe beim AASLD-Kongress einen neuen praxisnahen Algorithmus zur proaktiven Identifizierung von PBC-Patienten/-innen mit hohem Progressionsrisiko vorgestellt, der sich – auch unter Pandemiebedingungen – in den Versorgungsalltag integrieren lässt (3).

Die Europäische Kommission hat Abrocitinib für die Behandlung von erwachsenen Patient:innen mit mittelschwerer bis schwerer atopischer Dermatitis (AD), die für eine systemische Therapie infrage kommen, zugelassen. Die Zulassung des einmal täglich oral anzuwendenden Januskinase 1 (JAK1)-Inhibitors erfolgte für die Dosierungen 100 mg und 200 mg. Darüber hinaus wurde eine Dosis von 50 mg zur Behandlung von mittelschwerer bis schwerer AD speziell bei Patient:nnen mit mittelschwerer und schwerer Niereninsuffizienz oder bei bestimmten Patient:nnen, die mit Cytochrom-P450 (CYP) 2C19 inhibierenden Wirkstoffen behandelt werden, zugelassen (1).

AZD7442 (Tixagevimab in Kombination mit Cilgavimab), eine langwirksame Antikörperkombination (LAAB), hat in den USA eine Notfallzulassung (EUA) für die Präexpositions-Prophylaxe von COVID-19 erhalten. Die ersten Dosen werden dort innerhalb kürzester Zeit verfügbar sein. Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde (FDA) erteilte die Notfallzulassung (EUA) für AZD7442 zur Präexpositions-Prophylaxe von COVID-19 für Erwachsene und Jugendliche (12 Jahre oder älter, die mindestens 40 kg wiegen) mit einer moderaten bis schweren Immunschwäche aufgrund einer Erkrankung oder der Einnahme von immunsuppressiven Medikamenten, die keine ausreichende Immunantwort nach einer COVID-19-Impfung aufbauen können. Die Zulassung gilt auch für diejenigen, für die eine COVID-19-Impfung nicht empfohlen wird. Die Betroffenen dürfen sich nicht kürzlich infiziert oder Kontakt zu einer mit SARS-CoV-2 infizierten Person gehabt haben.