Medizin

Neugeborenen Screening essentiell für Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie

Seit einem Jahr ist der Gentest auf 5q-assoziierte spinale Muskelatrophie (SMA) Bestandteil des Neugeborenen Screenings in Deutschland und ermöglicht betroffenen Kindern die Chance auf eine Therapie bevor sich ihre Erkrankung klinisch manifestiert. Mit der Einmal-Gentherapie Onasemnogen-Abeparvovec, steht eine Therapieoption zur Verfügung, die die zugrundeliegende genetische Ursache der SMA adressiert (1). Über die seither gesammelten klinischen Erfahrungen mit der präsymptomatischen Therapie und ihre Auswirkungen auf die Versorgungslage der von SMA betroffenen Kinder diskutierten namhafte Expert:innen unter dem Vorsitz von Prof. Dr. Angela M. Kaindl bei einem Symposium im Rahmen der Neurowoche in Berlin.

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