Zulassung | Beiträge ab Seite 6

Der Alpha-1-Proteinaseinhibitor ist seit mehr als 30 Jahren bekannt als eine bewährte Option zur Behandlung des Alpha-1-Antitrypsin-Mangels (AATM) (1). Bisher konnten nur Patient:innenen mit bestimmten AATM-Genotypen und einer mittelgradigen Einschränkung der Lungenfunktion mit behandelt werden. Das ändert sich jetzt: Das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) stimmte der Aktualisierung der Zulassung zu.

Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat die Zulassung der weiterentwickelten Formulierung von Insulin lispro um die Anwendung bei Kindern und Jugendlichen erweitert. Damit kann das Medikament jetzt in der Konzentration U100 bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern mit Diabetes mellitus ab einem Alter von 1 Jahr verordnet werden (1). In der Phase-3-Studie PRONTO-Peds wurde seine gute Wirksamkeit und Verträglichkeit in der pädiatrischen Patient:innengruppe gezeigt (2).

Die Europäische Kommission hat die Zulassung für Sutimlimab zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patient:innen mit Kälteagglutinin-Krankheit (Cold Agglutinin Deases, CAD) erteilt. Die Kälteagglutinin-Krankheit ist eine seltene chronische, autoimmune hämolytische Anämie (AIHA), bei der das körpereigene Immunsystem fälschlicherweise gesunde rote Blutkörperchen angreift und dadurch eine Hämolyse verursacht.

Der Saure Sphingomyelinase-Mangel (ASMD) auch als Morbus Niemann-Pick Erkrankung Typ A und B bekannt, ist eine seltene, genetisch bedingte lysosomale Speicherkrankheit. Trotz erheblicher Morbidität und in vielen Fällen früher Mortalität existierte bisher keine kausale Behandlung für diese fortschreitende Erkrankung (1,2). Mit Olipudase alfa ist nun die erste Enzymersatztherapie bei pädiatrischen und erwachsenen Patient:innen mit ASMD Typ A/B oder ASMD Typ B ohne zentralnervöse Beteiligung vefügbar. „Für Patient:innen und Behandler:innen eröffnet dies eine völlig neue Perspektive“, betonte Dr. Eugen Mengel, Pädiater und leitender Prüfarzt der Studie, auf der die Zulassung für Olipudase alfa beruht, auf der Jahrestagung der Arbeitsgemeinschaft für pädiatrische Stoffwechselstörungen in Kassel (3).

Nach der Zulassung für Erwachsene ist ein 15-valenter Pneumokokken-Konjugat-Impfstoff nun auch zur aktiven Immunisierung ab einem Alter von 6 Wochen zugelassen. Bisherige Impfstoffe zur Prävention invasiver Pneumokokken-Erkrankungen, Pneumonien und akuter Otitis media deckten nur 13 Serotypen ab.

Nachdem der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur eine positive Stellungnahme abgegeben hatte, wurde ein weiterer Impfstoff von der Europäischen Kommission als Booster zur Prävention von COVID-19 bei Erwachsenen ab 18 Jahren zugelassen. Der Protein-basierte COVID-19-Auffrischimpfstoff, der entwickelt wurde, um einen breiten Schutz gegen mehrere Varianten zu bieten, basiert auf dem Beta-Varianten-Antigen. Er ist indiziert als Auffrischimpfung zur aktiven Immunisierung von Erwachsenen gegen SARS-CoV-2, die zuvor einen mRNA-Impfstoff oder einen Adenovirus-Vektor-Impfstoff gegen COVID-19 erhalten haben. Gemäß der vereinbarten Verträge wird er nun in europäische Länder ausgeliefert werden.

Die Europäische Arzneimittelbehörde EMA hat die Zulassung des an die Omikron-Variante angepassten Corona-Impfstoffes von BioNTech/Pfizer auch für Kinder ab 5 Jahren empfohlen. Das teilte die EMA am Freitag in Amsterdam mit. Der für die Subvarianten BA.4 und BA.5 angepasste Impfstoff war bereits als Auffrischung für Menschen ab 12 Jahre zugelassen worden. Die EU-Kommission muss der Empfehlung noch zustimmen, das aber gilt als Formsache.

Moderna gibt die Zulassung ihres neuen bivalenten, an Omikron BA.4/BA.5 angepassten Booster-Impfstoffs durch die EU-Kommission bekannt. Die Zulassung für den auf die Omikron-Subvarianten BA.4/BA.5 angepassten, bivalenten Booster-Impfstoff mRNA-1273.222 zur Prävention von COVID-19 gilt für Personen ab 12 Jahren, die bereits die Grundimmunisierung gegen COVID-19 erhalten haben.

Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat die beiden Zulassungsanträge für Bimekizumab zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit aktiver Psoriasis-Arthritis (PsA) und erwachsener Patient:innen mit aktiver axialer Spondyloarthritis (axSpA) zur Prüfung angenommen. Die Zulassungsanträge, die auf den Daten der Phase-III-Studien BE OPTIMAL und BE COMPLETE (PsA) sowie BE MOBILE 1 und BE MOBILE 2 (axSpA) basieren, stellen einen bedeutenden Meilenstein dar und sind ein wichtiger Schritt zur Erweiterung der Behandlungsmöglichkeiten für diese Erkrankungen. Wenn Bimekizumab für diese beiden neuen Indikationen zugelassen wird, wäre es die erste neue Behandlungsoption für Psoriasis-Arthritis und axiale Spondyloarthritis, die selektiv auf IL-17F und nicht nur auf IL-17A abzielt.

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine positive Stellungnahme für Sutimlimab abgegeben. Das CHMP empfiehlt die Zulassung des monoklonalen Antikörpers gegen den Komplementfaktor C1s zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei erwachsenen Patient*innen mit Kälteagglutinin-Krankheit (CAD) in der Europäischen Union (EU). Die Kälteagglutinin-Krankheit ist eine seltene chronische, autoimmune hämolytische Anamie (AIHA), die lebensbedrohliche thromboembolische Ereignisse zur Folge haben kann.

Tezepelumab wurde in der Europäischen Union (EU) als Add-on-Erhaltungstherapie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit schwerem Asthma, das trotz hochdosierter inhalativer Corticosteroide plus eines weiteren Arzneimittels zur Erhaltungstherapie unzureichend kontrolliert ist, zugelassen. Tezepelumab wirkt dabei direkt an der Spitze der Entzündungskaskade.

Draußen wird es kühler und nasser. Damit dürften Atemwegserreger wieder Auftrieb bekommen, auch Corona. Die Ständige Impfkommission schafft nun mehr Klarheit zu der Frage, wer die neuen Omikron-Impfstoffe nutzen sollte.

Die Hausärzte hoffen, dass die vorläufige Empfehlung der Ständigen Impfkommission (STIKO) der ihrer Ansicht nach derzeit eher mauen Corona-Impfkampagne einen neuen Impuls gibt. Nach der Zulassung der an die Omikron-Variante angepassten Impfstoffe hatte sich die STIKO am Dienstag für deren bevorzugten Einsatz bei Auffrischimpfungen ausgesprochen. „Das schafft Vertrauen und ist eine Voraussetzung dafür, das Thema Corona-Impfungen noch aktiver in die Bevölkerung zu tragen“, sagte der Bundesvorsitzende des Deutschen Hausärzteverbandes, Markus Beier, den Zeitungen der Funke Mediengruppe. Allerdings rät die STIKO nach wie vor nur bestimmten Gruppen wie Menschen ab 60 Jahren zur Viertimpfung.

Die Europäische Kommission (EK) hat die erweiterte bedingte Zulassung für den COVID-19-Impfstoff Nuvaxovid™ (NVX-CoV2373) in der Europäischen Union (EU) als homologe und heterologe Auffrischungsimpfung zur aktiven Immunisierung für die Vorbeugung von COVID-19 für Erwachsene ab einem Alter von 18 Jahren erteilt. Die Zulassung folgte der Empfehlung des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur vom 1. September 2022.

Die Hälfte der deutschen Erwachsenen will sich laut einer Umfrage tendenziell mit dem frisch zugelassenen angepassten Corona-Vakzin der Hersteller BioNTech und Pfizer impfen lassen. In der repräsentativen Erhebung des Meinungsforschungsinstituts YouGov gaben 24% der Befragten an, dass sie sich mit dem neuen Präparat gegen die Omikron-Subvarianten BA.4 und BA.5 impfen lassen wollen – 26% halten das für „eher wahrscheinlich“. 36% beabsichtigen eine angepasste Impfung dagegen eher nicht (14%) oder überhaupt nicht (22%). 14% der Befragten äußerten sich unentschlossen oder machten keine Angabe.

Die Europäische Kommission hat Burosumab für die Behandlung von FGF23-bedingter Hypophosphatämie bei Tumor-induzierter Osteomalazie (TIO) in Verbindung mit phosphaturischen mesenchymalen Tumoren (PMTs), die nicht kurativ reseziert oder nicht lokalisiert werden können, bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren sowie bei Erwachsenen zugelassen (1).

Die Europäische Kommission (EK) hat Upadacitinib zur oralen Behandlung der aktiven nicht röntgenologischen axialen Spondyloarthritis (nr-axSpA) bei Erwachsenen zugelassen. Die Zulassung gilt für Patient:innen mit objektiven Anzeichen einer Entzündung, angezeigt durch erhöhtes C-reaktives Protein (CRP) und/oder Nachweis durch Magnetresonanztomografie (MRT), die unzureichend auf nicht steroidale Antirheumatika (NSAR) angesprochen haben (1).*

Das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) und das Bundesamt für Sicherheit im Gesundheitswesen (BASG) erweitern die Zulassung für AbobotulinumtoxinA um die Behandlung von Harninkontinenz bei Erwachsenen mit neurogener Detrusorüberaktivität (NDO) infolge einer Rückenmarksverletzung oder Multipler Sklerose (MS). Der Zulassungsantrag basierte auf den Daten des internationalen Phase-III-Programms CONTENT. CONTENT zeigte, dass AbobotulinumtoxinA im Vergleich zu Placebo Inkontinenz-Episoden und Detrusordruck verringerte, die Blasenkapazität erhöhte und die Lebensqualität verbesserte (1).

Innovative Medizintechnik kann Menschenleben retten. Veraltete Zulassungsprozesse verzögern jedoch eine schnelle Markteinführung. Um die Zeitspanne von der Entwicklung bis zur Zertifizierung zu verkürzen, strebt das KIMEDS Verbundprojekt eine KI-gestützte Sicherheitslösung über den gesamten Lebenszyklus medizinischer Software an. Das BMBF fördert dieses über 3 Jahre laufende Projekt mit 1,46 Millionen Euro.