Dr. rer. nat. Anita Schweiger

Die Sichelzellkrankheit ist eine der häufigsten genetischen Bluterkrankungen der Welt. In Europa leben etwa 40.000 Betroffene, in Deutschland sind es ca. 3.200. Voxelotor ist der erste Vertreter einer neuen Substanzklasse, der an der molekularen Ursache der Erkrankung ansetzt.

Die Zulassung des JAK-Inhibitors Tofacitinib bietet eine neue Option in der Therapie erwachsener Patient:innen mit aktiver Ankylosierender Spondylitis, auch bekannt als Morbus Bechterew (1). In der zulassungsrelevanten Phase-III-Studie (2) zeigten sich eine gute Wirksamkeit und Verträglichkeit. Im Vergleich zu Placebo besserte sich auch die Lebensqualität deutlich. Ein Vorteil für die Patient:innen ist die orale Gabe der Substanz.

Thromboembolische Ereignisse (TE) sind gefährlich, häufig und tödlich für Patient:innen mit Polycythaemia Vera (PV). Vorrangiges Therapieziel ist deshalb die Verminderung dieser Komplikationen. Ein neuer Ansatz prädiktive Marker zu finden ist die Analyse großer Datenbanken mit Hilfe der künstlichen Intelligenz (KI) auf Basis eines lernenden Systems (Machine Learning).

Die metabolische Azidose ist für Patientinnen und Patienten mit einer Nierenerkrankung ein unabhängiger Risikofaktor. Dies ist das Ergebnis einer retrospektiven Beobachtungsstudie an über 51.000 Patientinnen und Patienten mit nicht-dialysepflichtiger chronischer Nierenerkrankung im Stadium 3-5 (CKD=chronic kidney disease) (1).