EU-Zulassungen

Der humane monoklonale Faktor XIIa-Antikörper Garadacimab wurde zur Prophylaxe wiederkehrender Attacken bei erwachsenen und jugendlichen Patient:innen ab 12 Jahren mit hereditärem Angioödem (HAE) zugelassen.

Für die meisten Menschen hat COVID-19 an Bedeutung verloren – doch für Personen mit Immundefizienz bleibt das Risiko eines schweren Krankheitsverlaufs hoch. Deshalb hat die Europäische Kommission den langwirksamen Antikörper Sipavibart zur COVID-19-Präexpositionsprophylaxe bei Risikopatient:innen zugelassen. Sipavibart ist ab sofort in Deutschland verfügbar und erstattungsfähig gemäß COVID-19-Vorsorgeverordnung.

Die Europäische Kommission hat den Interleukin (IL)-23p19-Inhibitor Mirikizumab für erwachsene Patient:innen mit mittelschwerem bis schwerem aktivem Morbus Crohn zugelassen. Das Medikament ist für Patient:innen vorgesehen, die auf eine konventionelle Therapie oder eine Biologika-Behandlung nicht ausreichend angesprochen haben, keine Wirkung mehr zeigen oder eine Unverträglichkeit entwickelt haben. Bereits 2023 wurde Mirikizumab als erster IL-23p19-Inhibitor für die Behandlung von Colitis ulcerosa (CU) zugelassen.

Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für Acoramidis zur Behandlung der Wildtyp- oder Hereditären-Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patient:innen mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) in der EU erteilt. ATTR-CM ist eine fortschreitende tödliche Erkrankung, die sich als infiltrative, restriktive Kardiomyopathie mit Herzinsuffizienz darstellt. Patient:innen mit ATTR-CM sind einem ständigen Risiko der Krankheitsprogression ausgesetzt, die durch fortdauernde Amyloidablagerungen im Herzen hervorgerufen wird. Acoramidis ist ein selektiver, niedermolekularer oral einzunehmender, nahezu vollständiger (≥90%) Stabilisator von Transthyretin (TTR).

Die europäische Kommission hat die Zulassung für das Aflibercept-Biosimilar FYB203 erteilt. Die Zulassung umfasst die Behandlung von neovaskulärer altersbedingter Makuladegeneration (nAMD) und weiteren schweren Netzhauterkrankungen wie diabetischem Makulaödem (DMÖ), myoper choroidaler Neovaskularisation (mCNV) und Makulaödem infolge eines Netzhautvenenverschlusses (RVV).

Der orale selektive Gonadotropin-Releasing-Hormon(GnRH)-Rezeptorantagonist Linzagolix ist seit November 2024 auch für die symptomatische Behandlung der Endometriose bei erwachsenen Frauen im gebärfähigen Alter zugelassen (1, 2). Die Dosierung beträgt 200 mg einmal täglich mit gleichzeitiger hormoneller Add-back-Therapie (ABT) und wird eingesetzt bei Patientinnen, deren Endometriose in der Vorgeschichte bereits medizinisch oder chirurgisch behandelt wurde (1). Bereits seit September 2024 steht Linzagolix von Theramex in den Tagesdosierungen 100 mg oder 200 mg – mit oder ohne hormoneller ABT – zur Behandlung mittelschwerer bis schwerer Symptome von Uterusmyomen bei erwachsenen Frauen im gebärfähigen Alter zur Verfügung.

Die Europäische Kommission hat für Concizumab zur einmal täglichen subkutanen Blutungsprophylaxe für Menschen mit Hämophilie A oder B mit Hemmkörpern ab 12 Jahren die Zulassung erteilt. Der Wirkmechanismus des monoklonalen Anti-TFPI-Antikörpers ermöglicht die Bildung von stabilen Gefäßverschlüssen bei Wunden und kann Blutungen verhindern, selbst wenn Hemmkörper vorhanden sind. Concizumab wird als vorgefüllter Multidosis-Fertigpen zur Verfügung stehen.

Für Kinder mit pulmonal arterieller Hypertonie (PAH) ab 2 Jahren steht mit Macitentan in einer Dosierung von 2,5 mg seit Anfang Januar 2025 eine neue Therapieoption zur Verfügung. Der Endothelin-Rezeptor-Antagonist (ERA) ist indiziert zur Langzeitbehandlung von Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 Jahren bis unter 18 Jahren mit PAH der WHO-Funktionsklasse II bis III (1).

Bisher standen für Kinder mit Eosinophiler Ösophagitis (EoE) keine zugelassenen medikamentösen Therapieoptionen zur Verfügung. Seit November 2024 ist nun der monoklonale Antikörper Dupilumab für Kinder mit EoE im Alter von einem bis 11 Jahre zugelassen. Basis der Zulassung ist die pivotale Studie EoE KIDS – eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-III-Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Dupilumab bei Kindern mit EoE im Alter von einem bis 11 Jahren untersuchte (1).

Die Europäische Kommission hat eine Zulassungserweiterung für den IL-6-Rezeptor-Inhibitor Sarilumab für die Behandlung der Polymyalgia rheumatica (PMR) ausgesprochen. Der monoklonale Antikörper ist bereits zur Behandlung der mittelschweren bis schweren aktiven rheumatoiden Arthritis (RA) zugelassen. Mit der Zulassungserweiterung ist Sarilumab nun auch indiziert zur Behandlung der PMR bei erwachsenen Patient:innen, die auf Corticosteroide unzureichend angesprochen haben oder bei denen ein Rezidiv während des Ausschleichens der Corticosteroide auftritt (1).

In der Europäischen Union (EU) wurde Benralizumab als Add-on-Therapie für erwachsene Patient:innen mit rezidivierender oder refraktärer eosinophiler Granulomatose mit Polyangiitis (EGPA) zugelassen. EGPA ist eine seltene, immunvermittelte Vaskulitis, die ohne Behandlung schwerwiegende Organerkrankungen verursachen kann (1, 2). Grundlage für die Zulassung war die MANDARA-Studie.

Die Europäische Kommission hat die  Marktzulassung für FYB202, ein Biosimilar zu Ustekinumab, erteilt. Die zentralisierte Zulassung gilt in allen Ländern des Europäischen Wirtschaftsraums (EWR), einschließlich der 27 EU-Mitgliedstaaten sowie Island, Liechtenstein und Norwegen.

Die Europäische Kommission hat die Zulassung von Sotatercept in Kombination mit anderen Therapien für die Behandlung von pulmonal arterieller Hypertonie (PAH) bei erwachsenen Patient:innen mit der World Health Organization (WHO)-Funktionsklasse (FK) II bis III zur Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit erteilt. Sotatercept verbessert das Gleichgewicht zwischen proproliferativer und antiproliferativer Signalübertragung, um die Gefäßproliferation zu modulieren. Die Zulassung von Sotatercept durch die Europäische Kommission basiert auf Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus der Phase-III-Studie STELLAR.

Am 26. Juli 2024 hat die Europäische Kommission den monoklonalen Antikörper Risankizumab zur Behandlung der mittelschweren bis schweren aktiven Colitis ulcerosa (CU) bei Erwachsenen zugelassen, die auf eine konventionelle Therapie oder eine Biologikatherapie unzureichend angesprochen oder diese nicht vertragen haben bzw. nicht mehr darauf ansprechen (1).

Die hochwirksame Faktor-VIII-Ersatztherapie Efanesoctocog alfa wurde zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen sowie zum perioperativen Management bei Hämophilie A für Patient:innen jeden Alters und jeden Schweregrads von der Europäische Kommission zugelassen. Die Patient:innen konnten mit einer Prophylaxe (einmal wöchentlich) über einen erheblichen Teil der Woche normalisierte bis nahezu normale Faktor-VIII-Aktivitätswerte von über 40% mit Talspiegeln von 15% vor der nächsten Dosis erreichen. Dies führte zu einem deutlich verbesserten Blutungsschutz im Vergleich zur vorherigen Faktor-VIII-Prophylaxe.

Die Europäische Kommission hat Insulin icodec zur Behandlung von Erwachsenen mit Diabetes mellitus zugelassen (1). Das Wocheninsulin kann den Basalinsulinbedarf für eine gesamte Woche mit einer einzigen subkutanen Injektion decken. Die Zulassung stützt sich auf Ergebnisse des klinischen Phase-3a-Studienprogramms ONWARDS (2-6). Die wöchentliche Injektion von Insulin icodec bewirkte gegenüber herkömmlichem Basalinsulin in einer Studie einen größeren Anstieg der Therapiezufriedenheit bei Menschen mit Typ-2-Diabetes (3). Ein einmal wöchentliches Therapieschema könnte die Therapieakzeptanz und die Therapieadhärenz der Patient:innen positiv beeinflussen (3, 7).

Die Europäische Kommission hat Aztreonam-Avibactam die Zulassung für die Behandlung von erwachsenen Patient:innen mit komplizierten intraabdominellen Infektionen (cIAI), nosokomial erworbenen Pneumonien (HAP) – einschließlich beatmungsassoziierten Pneumonien (VAP) – sowie komplizierten Harnwegsinfektionen (cUTI), einschließlich Pyelonephritis, erteilt. Darüber hinaus ist die Fixkombination der beiden Wirkstoffe zugelassen bei Erwachsenen mit Infektionen aufgrund aerober gramnegativer Erreger, für die es nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten gibt (1). Aztreonam-Avibactam soll nach der Markteinführung insbesondere bei schweren bakteriellen Infektionen durch Metallo-ß-Lactamase (MBL)-bildende multiresistente Erreger zum Einsatz kommen.

Die Europäische Kommission hat für Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose (Mukoviszidose) eine Zulassungserweiterung erteilt. Der Indikationsbereich schließt nun auch Säuglinge mit ein.

Die Marktzulassung in der Europäischen Union (EU) ist die erste Zulassung weltweit für Bimekizumab zur Behandlung von aktiver mittelschwerer bis schwerer Hidradenitis suppurativa (HS; Akne inversa) und die vierte zugelassene Indikation in der EU. Die Zulassung stützt sich auf den Daten der Phase-III-Studien BE HEARD I und BE HEARD II.