ASDM: Olipudase alfa als erste Therapie zugelassen
Die Europäische Kommission hat Olipudase alfa als erste und bislang einzige Enzymersatztherapie zur Behandlung des sauren Sphingomyelinasemangels (ASMD) bei pädiatrischen und erwachsenen Patient:innen mit ASMD Typ A/B oder ASMD Typ B ohne zentralnervöse Beteiligung zugelassen. Die Zulassung beruht auf Daten aus den klinischen Studien ASCEND und ASCEND-Peds, die unter der Therapie mit Olipudase alfa erhebliche und klinisch relevante Verbesserungen der Lungenfunktion (gemessen anhand der Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid, Diffusion Capacity of the Lungs for Carbon Monoxide, DLco) und eine Reduzierung des Milz- und Lebervolumens bei einem gut verträglichen Sicherheitsprofil zeigten. Angesichts des großen medizinischen Bedarfs bei dieser Erkrankung hat die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) Olipudase alfa im beschleunigten Zulassungsverfahren (Accelerated Assessment) zugelassen. Olipudase alfa hat auch von mehreren anderen Zulassungsbehörden weltweit die Bezeichnung „Breakthrough Therapy“ erhalten.
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