primär biliäre Cholangitis (PBC)

Für Patient:innen mit Primär Biliärer Cholangitis (PBC), die unzureichend auf die pharmakologische Erstlinientherapie mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) ansprechen, bietet Obeticholsäure die bislang einzig zugelassene Zweitlinientherapie bzw. Monotherapie bei UDCA-Unverträglichkeit (1). Neue Daten, die während der Jahrestagung der American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) präsentiert wurden, bestätigen auf der Basis unabhängig erhobener Real-World-Daten, dass Obeticholsäure das Risiko für klinisch relevante Endpunkte der PBC wie stationär behandlungsbedürftige Leberdekompensation, Lebertransplantation oder Tod reduziert (2). In der Praxis kommt es darauf an, das Therapieansprechen regelmäßig zu überprüfen und Risikopatient:innen frühzeitig eine Zweitlinientherapie zu ermöglichen. Häufig überschätzen selbst fachärztliche Behandler:innen das Therapieansprechen ihrer Patient:innen auf die Erstlinientherapie, obwohl die objektiven Kriterien für ein adäquates Therapieansprechen nicht erfüllt sind (3).

Die Europäische Union (EU) stuft eine Erkrankung offiziell als seltene Erkrankung ein, wenn sie weniger als 5 von 10.000 Menschen betrifft. Addiert man alle bislang bekannten seltenen Erkrankungen, ergeben sich für die EU insgesamt mehr als 6.000. Verschiedene dieser seltenen Erkrankungen – an denen in der EU insgesamt schätzungsweise 30 Millionen Menschen leiden – können auch zu einer Leberschädigung führen. Allein in Deutschland sind mehrere 10.000 Menschen von einer seltenen Lebererkrankung betroffen, für die teilweise neue, revolutionäre Therapien zu Verfügung stehen. Über diese aktuellen Entwicklungen und die Wichtigkeit einer frühzeitigen Diagnose informieren die Ausrichter des 23. Deutschen Lebertages am 20. November 2022 – Deutsche Leberstiftung, Deutsche Leberhilfe e. V. und Gastro-Liga e. V. – im Vorfeld des Aktionstages.

Sprechen Patient.innen mit Primär Biliärer Zirrhose (PBC) nicht adäquat auf die Standardtherapie mit Ursodesoxycholsäure (UDCA) an, sollte frühzeitig eine Zweitlinientherapie mit Obeticholsäure in Betracht gezogen werden, um die Prognose der Patient:innen zu verbessern.  

Die Primär Biliäre Cholangitis (PBC) ist eine seltene cholestatische Autoimmunerkrankung der Leber mit chronisch-progredientem Verlauf. In der Praxis erleichtern verschiedene laborchemische Biomarker die Identifizierung von Risikopatient:innen(1), die unzureichend auf die Erstlinientherapie mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) ansprechen und von einer effektiven Zweitlinientherapie mit Obeticholsäure profitieren können. Wie eine auf dem International Liver Congress (ILC) 2022 vorgestellte Langzeitanalyse bestätigte, trägt neben der frühzeitigen Therapieanpassung auch die konsequente Langzeittherapie mit Obeticholsäure zur Optimierung der Prognose von Patient*innen mit PBC bei – in Ergänzung zu den verbesserten Biomarkern (2).

Therapieempfehlungen für Patient:innen mit Primär Biliärer Cholangitis (PBC) in Bezug auf COVID-19, Real-World-Daten zum Einfluss von Obeticholsäure auf biochemische Surrogatparameter sowie das Langzeit-Outcome der Zweitlinientherapie bei PBC – das waren die Themen der von Intercept Pharma organisierten Meet-the-Expert-Session.

Eine Zweitlinientherapie mit Obeticholsäure hat das Potenzial, das transplantfreie Überleben bei Primärer Biliärer Cholangitis (PBC) zu verbessern (1). Auch können im Praxisalltag biochemische Surrogatparameter bei PBC mit Obeticholsäure signifikant positiv beeinflusst werden (2). Dies zeigen eine vergleichende Langzeitanalyse und Real-World-Daten, die bei der AASLD-Jahrestagung 2021 präsentiert wurden (1, 2). Zudem hat eine PBC-Expertengruppe beim AASLD-Kongress einen neuen praxisnahen Algorithmus zur proaktiven Identifizierung von PBC-Patienten/-innen mit hohem Progressionsrisiko vorgestellt, der sich – auch unter Pandemiebedingungen – in den Versorgungsalltag integrieren lässt (3).

Im Rahmen des Kongresses für Viszeralmedizin 2021 in Leipzig diskutierten Hepatologen in einem Symposium über das optimale therapeutische Vorgehen bei der progressiven autoimmunen Lebererkrankung Primär biliäre Cholangitis (PBC). Um Komplikationsraten zu reduzieren, das Progressionsrisiko zu minimieren und die Lebensqualität von PBC-Patientinnen und -Patienten zu erhöhen, ist aus Sicht der Expertinnen und Experten eine frühe effektive Therapie essenziell. Bei nicht adäquatem Ansprechen auf die Standardtherapie mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) kann eine Zweitlinienbehandlung mit Obeticholsäure die Ansprechraten deutlich erhöhen.

Im Kontext der COVID-19-Pandemie müssen Therapiekonzepte für Patienten mit chronisch entzündlichen Darmerkrankungen (CED) hinterfragt werden. So sollten systemische Kortikosteroide möglichst zurückhaltend eingesetzt und topische Steroide bevorzugt werden, hieß es beim 32. Interdisziplinären Kolloquium Chronisch entzündliche Darmerkrankungen der Falk Foundation e.V. Kritisch diskutiert wurden zudem Treat-to-Target-Konzepte bei Morbus Crohn und Colitis ulcerosa.

Mit der klinischen Studie ENHANCE wird eine alternative Behandlungstherapie für primäre biliäre Cholangitis (PBC) evaluiert. Allein in Deutschland sind statistisch rund 30.000 Menschen betroffen (1), davon 90% Frauen (2). Die Ursachen der Krankheit sind weitestgehend unbekannt. Sie verläuft meist lange Zeit symptomlos und bleibt daher unentdeckt, kann aber später zu Leberfibrose und -zirrhose und im schlimmsten Fall zum Tod führen.