C3G: Verbesserung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate unter Iptacopan
Zusätzliche Daten zeigten eine Verbesserung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) um 2,2 ml/min/1,73 m
2 (p = 0,1945) unter Iptacopan im Vergleich zu Placebo über den gleichen Zeitraum. Zudem wies Iptacopan ein günstiges Sicherheitsprofil ohne neue Sicherheitssignale auf.
Iptacopan ziehlt auf den alternativen Komplementweg
C3G ist eine schwerwiegende Erkrankung, die häufig junge Menschen betrifft. Die Prognose ist schlecht – etwa die Hälfte der Betroffenen entwickelt innerhalb von 10 Jahren ein Nierenversagen und benötigt entsprechend eine Dialyse oder Transplantation. C3G ist durch eine Überaktivierung des alternativen Weges des Komplementsystems gekennzeichnet, was zu Nierenschäden und einem schweren Verlust der Nierenfunktion führen kann. Aktuelle Therapien adressieren oft nicht die zugrunde liegende Ursachen und gehen mit erheblichen Nebenwirkungen einher. Iptacopan hingegen zielt auf den alternativen Weg des Komplementsystems ab und könnte somit eine vielversprechende Behandlungsoption darstellen.
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APPEAR-C3G-Studie wird fortgesetzt
Die APPEAR-C3G-Studie wird nun mit einer weiteren, auf die doppelblinde Periode folgenden, ebenfalls 6-monatigen offenen Behandlungsphase fortgesetzt. In dieser werden alle Patient:innen – einschließlich derer, die zuvor Placebo erhielten – Iptacopan einnehmen. Die Daten werden, sobald verfügbar, bei einem medizinischen Kongress vorgestellt.
Iptacopan ist zugelassen zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie
Iptacopan ist ein oraler Faktor-B-Inhibitor des alternativen Komplementwegs und wurde von der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) im Mai 2024
für die Behandlung der seltenen Blutkrankheit paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) zugelassen. Iptacopan erhielt im Dezember 2018 von der EMA den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von C3G.
(1) Kavanagh D. et al. Efficacy and Safety of Iptacopan in Patients with C3 Glomerulopathy: Results from the Phase 3 APPEAR-C3G Trial. Präsentiert beim Kongress der European Renal Association (ERA) am 25. Mai 2024 in Stockholm, Schweden.
(2) ClinicalTrials.gov. NCT04817618. A Multicenter, Randomized, Double-Blind, Parallel Group, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Iptacopan (LNP023) in Complement 3 Glomerulopathy (APPEAR-C3G), abrufbar unter: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04817618, letzter Zugriff: Mai 2024.
