Medizin | Beiträge ab Seite 2

Wie der Hersteller bekannt gab, ist Exagamglogen autotemcel (Exa-cel) ab dem 15. Januar 2025 in Deutschland verfügbar. Die CRISPR/Cas9-basierten Geneditierungstherapie wird zur Behandlung geeigneter Patient:innen ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) oder schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) angewendet (1). Es stellt die derzeit einzige erhältliche autologe Geneditierung dar.

Kürzlich publizierte Real-World-Daten (RWD) zum Januskinase (JAK)-Inhibitor Baricitinib bekräftigen dessen Wirksamkeit als Monotherapie bei rheumatoider Arthritis (RA) (1).  Die Auswertung aus 6 internationalen Studien verglich Daten und Ergebnisse von RA-Patient:innen unter Baricitinib in Monotherapie mit denen von RA-Patient:innen unter Baricitinib in Kombinationstherapie mit einem konventionellen synthetischen krankheitsmodifizierenden Antirheumatikum (csDMARD). Erstmals wurden somit die verfügbaren Daten aus dem internationalen Praxisalltag zur Wirksamkeit von Baricitinib in Monotherapie über einen Zeitraum von bis zu mindestens einem Jahr zusammengestellt.

Die Europäische Kommission hat für Concizumab zur einmal täglichen subkutanen Blutungsprophylaxe für Menschen mit Hämophilie A oder B mit Hemmkörpern ab 12 Jahren die Zulassung erteilt. Der Wirkmechanismus des monoklonalen Anti-TFPI-Antikörpers ermöglicht die Bildung von stabilen Gefäßverschlüssen bei Wunden und kann Blutungen verhindern, selbst wenn Hemmkörper vorhanden sind. Concizumab wird als vorgefüllter Multidosis-Fertigpen zur Verfügung stehen.

Wer sich regelmäßig bewegt, tut etwas Gutes für seine Gesundheit. Egal, ob es um Übergewicht, Herz-Kreislauf-Leiden, den Zuckerstoffwechsel oder die Knochengesundheit geht – die Empfehlung, körperlich aktiv zu sein, darf in keinem Ratgeber fehlen. Weniger bekannt ist, dass auch die Augen von regelmäßiger sportlicher Betätigung profitieren. Wie die Stiftung Auge mitteilt, ist das Risiko, an einer altersabhängigen Makuladegeneration (AMD) zu erkranken, bei körperlich aktiven Menschen deutlich geringer als bei Vergleichspersonen, die sich nur wenig bewegen.

Eine Studie der Karl Landsteiner Privatuniversität für Gesundheitswissenschaften (KL Krems) und der Medizinischen Universität Wien (MedUni Wien) liefert neue Einblicke in die genetischen Mechanismen der Birkenpollenallergie. Dabei beobachtete das Forschungsteam bei Allergie-Betroffenen nach einer Birkenpollen-Exposition deutlich mehr aktive Gene für immunologische Signalwege in der Nasenschleimhaut als bei Nichtbetroffenen. Die Ergebnisse der im Fachjournal „Allergy" veröffentlichten Studie (1) eröffnen neue Möglichkeiten für Prävention und für personalisierte Therapien.

Die Diagnose von Übergewicht und Adipositas stützt sich auf den Body-Mass-Index (BMI). Dieser steht schon länger in der Kritik, da er nicht als zuverlässiges Maß für die Gesundheit eines Menschen gilt. Eine Gruppe von Mediziner:innen schlägt vor, die Richtlinien zur Diagnose von Adipositas grundlegend zu überarbeiten (1). Neben dem BMI sollen zusätzlich Daten zum Körperfett herangezogen werden. Der Vorschlag der „Commission on Clinical Obesity“ wird von 76 Fachgesellschaften und Patientenvertretungen weltweit unterstützt.

Für Kinder mit pulmonal arterieller Hypertonie (PAH) ab 2 Jahren steht mit Macitentan in einer Dosierung von 2,5 mg seit Anfang Januar 2025 eine neue Therapieoption zur Verfügung. Der Endothelin-Rezeptor-Antagonist (ERA) ist indiziert zur Langzeitbehandlung von Kindern und Jugendlichen im Alter von 2 Jahren bis unter 18 Jahren mit PAH der WHO-Funktionsklasse II bis III (1).

Zur prophylaktischen Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) wurde bei der europäischen Arzneimittelagentur (EMA) ein Zulassungsantrag für Donidalorsen eingereicht. Donidalorsen wäre das erste RNA-gerichtete Medikament zur Behandlung des HAE und würde eine neue Behandlungsoption für diese seltene und potenziell lebensbedrohliche Erkrankung darstellen.

Der oral einzunehmende Stabilisator von Transthyretin (TTR) Acoramidis zur Behandlung erwachsener Patient:innen mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) hat basierend auf der Phase-III-Studie ATTRibute-CM1 die CHMP-Empfehlung zur Zulassung erhalten (1, 2). In vitro konnte Acoramidis eine nahezu vollständige Stabilisierung von TTR (≥ 90 %) erreichen und ATTRibute-CM zeigte darüber hinaus signifikante positive Effekte auf kardiovaskuläre Endpunkte (2).

Positive Ergebnisse des Phase-III-Programms QUANTI zeigen, dass ein in Entwicklung befindliches Gadolinium (Gd)-basiertes Kontrastmittel für die Magnetresonanztomographie (MRT) bei einer um 60% reduzierten Gadoliniumdosis im Vergleich zu bisherigen Standarddosierungen die primären und wichtigen sekundären Endpunkte erfüllt hat. In den Studien wurden die Wirksamkeit und Sicherheit des Wirkstoffs in einer Dosis von 0,04 mmol Gd/kg Körpergewicht untersucht. Die Ergebnisse unterstreichen das Potenzial des Kontrastmittels für eine effektivere Bildgebung bei reduzierter Gadoliniumexposition.

Das europäisch-afrikanische Netzwerk PanACEA – ein Konsortium von Tuberkulose-Forschenden aus 5 europäischen und 11 afrikanischen Institutionen – hat Studienergebnisse veröffentlicht, die das vielversprechende Potenzial eines neuen Antibiotikums zeigen. Der Wirkstoff BTZ-043 könnte eine Schlüsselrolle im globalen Kampf gegen Tuberkulose spielen.

Humane induzierte pluripotente Stammzellen (hiPSCs) gelten als vielversprechendes Werkzeug in der Medizin: Künftig sollen sie die Therapie von vielen Leiden wie etwa neurodegenerativen Erkrankungen ermöglichen. Nach wie vor ist jedoch die Herstellung großer Mengen an hiPSCs eine Herausforderung. Forschende des Fraunhofer-Translationszentrums für Regenerative Therapien TLZ-RT am Fraunhofer-Institut für Silicatforschung (Fraunhofer ISC) haben nun einen Bioreaktor entwickelt, mit dem eine automatisierte Langzeitkultivierung von hiPSCs gelingt.

Forschende des Wiener Lungentransplantationsprogramms haben in einer Studie den Einsatz der extrakorporalen Photopherese (ECP) bei Lungentransplantationen untersucht. Dabei konnten sie nachweisen, dass die auf UV-Licht basierende Zell-Therapie zu einer signifikanten Verringerung der Anzahl und des Schweregrades der Abstoßungsepisoden führt (1).

Sie hilft bei der Beurteilung von Röntgen- und MRT-Bildern, beim Schreiben von Arztbriefen und bei der Auswertung von Messdaten in der Forschung – die künstliche Intelligenz, kurz KI, ist in der klinischen Praxis und in der biomedizinischen Forschung zu einem hilfreichen und mächtigen Instrument geworden. So mächtig, dass Hochschulen und Forschungsorganisationen Empfehlungen und Leitlinien zu ihrer Nutzung in der Wissenschaft formulieren.

Menschen, deren Symptome noch nicht die Kriterien für eine depressive Störung erfüllen, profitieren trotzdem von therapeutischen Interventionen. Zu diesem Schluss kommt ein Team um Forschende aus München und Magdeburg, das Daten aus 30 Studien analysiert hat. Betroffene, die Angebote wahrgenommen hatten, erkrankten innerhalb des ersten Jahres nach der Maßnahme deutlich seltener an depressiven Störungen.

Die Ergebnisse der Phase-III-Studien POETYK PsA-1 und POETYK PsA-2 zeigen, dass eine Behandlung mit einem Tyrosinkinase-2-Inhibitor bei Erwachsenen mit aktiver Psoriasis-Arthritis nach 16 Wochen zu einer signifikanten Verbesserung der Krankheitsanzeichen und -symptome führte. Der primäre Endpunkt, ein Ansprechen gemäß ACR20-Kriterium, wurde im Vergleich zu Placebo deutlich häufiger erreicht. Die Studien bestätigen damit die Wirksamkeit und Sicherheit des Wirkstoffs in dieser Patientengruppe.

CFTR-Modulatoren haben den Therapiealltag bei zystischer Fibrose (CF, Mukoviszidose) in den letzten Jahren stark verbessert. Auf einer Veranstaltung im Zuge der Deutschen Mukoviszidose Tagung wurde die Zukunft der kausalen CF-Therapie diskutiert.

Im Rahmen einer retrospektiven Kohortenstudie konnten Forschende nachweisen, dass längere und häufigere Phasen von intraoperativ erniedrigtem Blutdruck bei herzchirurgischen Eingriffen kumulativ mit einem höheren Risiko für das Auftreten eines postoperativen Nierenversagens assoziiert sein können (1).

Geschätzt 4 Millionen Menschen in Deutschland leiden unter Herzschwäche. Wie beeinflussen Ausdauer- und Krafttraining den Verlauf dieser oft lebensbedrohlichen Erkrankung? Die weltweit bisher umfangreichste Studie, geleitet von DHZC-Wissenschaftler Prof. Frank Edelmann, liefert dazu nun im Fachjournal „Nature Medicine" bedeutende Erkenntnisse (1).